Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de la Compañía para su terapia génica en investigación, valoctocogene roxaparvovec, para adultos con hemofilia A grave. Con la validación, la revisión de la MAA ya puede comenzar. Se prevé un dictamen del CHMP en el primer semestre de 2022.
La presentación incluye datos de seguridad y eficacia de los 134 sujetos inscritos en el estudio de fase 3 GENEr8-1, todos los cuales han sido seguidos durante al menos un año después del tratamiento con valoctocogene roxaparvovec, así como cuatro y tres años de seguimiento.
“Esperamos trabajar con la agencia mientras evalúa el conjunto de datos sólido en esta aplicación, que creemos que aborda las solicitudes realizadas durante la revisión anterior de MAA. Este estudio fundamental demostró la superioridad del valoctocogén roxaparvovec en comparación con el estándar de atención, el factor profiláctico VIII reemplazo”, dijo Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo mundial de BioMarin.
Y agregó que el extenso conjunto de datos del valoctocogén roxaparvovec está respaldado por décadas de investigación científica y clínica en el campo de la terapia génica.
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