Comunicado. Moderna y el Instituto de Medicamentos que Cambian la Vida (ILCM), una organización sin fines de lucro, anunciaron una nueva colaboración para desarrollar un nuevo ARNm terapéutico (ARNm-3351) para el Síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1), una enfermedad ultra rara. El objetivo de la colaboración es hacer que una terapia de ARNm para el tratamiento de CN-1 esté disponible sin costo para los pacientes.
Se estima que sólo hay aproximadamente 70-100 casos conocidos de CN-1 en el mundo. Según los términos del acuerdo, Moderna otorgará la licencia de mRNA-3351 a ILCM sin tarifas iniciales y sin pagos posteriores. ILCM será responsable del desarrollo clínico del ARNm-3351 y planea iniciar estudios clínicos en 2022.
El síndrome de Crigler-Najjar tipo 1 (CN-1) es un trastorno genéticamente hereditario muy raro causado por la mutación en el gen UGT1A1 en el que la bilirrubina, una sustancia producida por el hígado, no se puede descomponer. El síndrome ocurre cuando la proteína que normalmente convierte la bilirrubina en una forma que se puede eliminar fácilmente del cuerpo no funciona correctamente. Sin esta enzima, la bilirrubina puede acumularse en el cuerpo y provocar ictericia y daños en el cerebro, los músculos y los nervios. Los síntomas se hacen evidentes poco después del nacimiento y pueden poner en peligro la vida.
“Las terapias de ARNm tienen el potencial de impactar profundamente a los pacientes con enfermedades raras y sus familias. Las enfermedades ultra raras son siempre un desafío para nuestra industria dada la muy pequeña cantidad de pacientes que podrían beneficiarse del medicamento”, informó Stéphane Bancel, director ejecutivo de Moderna.
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