Comunicado. La EMA aceptó para revisión mediante un procedimiento de evaluación acelerada la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para olipudasa alfa, la terapia de reemplazo enzimática en investigación de Sanofi que se está evaluando para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD).
Históricamente conocida como enfermedad de Niemann-Pick (NPD) tipo A y tipo B, la ASMD es una enfermedad poco común, progresiva y potencialmente mortal para la que no se han aprobado tratamientos actualmente. La prevalencia estimada de ASMD es de aproximadamente 2,000 pacientes en Estados Unidos, Europa (países de la UE5) y Japón. Si se aprueba, la olipudasa alfa se convertirá en la primera y única terapia para el tratamiento de ASMD.
“El hito de hoy ha sido décadas en la fabricación y nuestro agradecimiento va a la comunidad de ASMD que nos ha apoyado con paciencia infinita mientras la olipudasa alfa avanzaba a través del desarrollo clínico. Olipudase alfa representa el tipo o f potencialmente cambia la vida innovación que es posible cuando la industria, los profesionales médicos y la comunidad trabajan paciente juntos hacia un objetivo común, dijo Alaa Hamed, Global Head of Medical Affairs de Enfermedades raras de Sanofi.
“La innovación científica es la mayor fuente de esperanza para las personas que viven con enfermedades como ASMD donde no hay tratamientos aprobados y es un componente fundamental para garantizar la salud de un ecosistema viable. En Sanofi, tenemos un largo historial de innovación científica pionera y seguimos comprometidos con la búsqueda de soluciones para abordar las necesidades médicas insatisfechas, incluidas las de la comunidad de enfermedades raras”, dijo Bill Sibold, vicepresidente ejecutivo de Sanofi Genzyme.
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