Comunicado. Nanoscope Therapeutics, compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció que recibió la autorización IND de la FDA para comenzar un ensayo de Fase 2 de su Opsina multicaracterística (MCO-010) monoterapia optogenética activable con luz ambiental para restaurar la visión en pacientes con Stargardt.
“Este es otro hito importante para Nanoscope, que nos brinda la oportunidad de realizar un segundo ensayo clínico en Estados Unidos de nuestra plataforma patentada de terapia génica MCO, diseñada para restaurar la visión de los pacientes que padecen enfermedades degenerativas de la retina. Actualmente no hay tratamientos aprobados para estas condiciones”, dijo Sulagna Battacharya, directora ejecutiva de Nanoscope.
Se espera que este ensayo clínico de fase 2 para Stargardt comience en el primer semestre de 2022. Actualmente, Nanoscope está realizando un estudio de fase 2b multicéntrico, aleatorizado, con control simulado y con doble enmascaramiento de MCO-010 para pacientes con RP. El progreso en el ensayo del programa Stargardt de Nanoscope tiene implicaciones para MCO como plataforma y su impacto más allá de las enfermedades raras.
Stargardt es una enfermedad retiniana hereditaria que implica disfunción/degeneración de los fotorreceptores. La terapia génica MCO-010 de Nanoscope reprograma las células sanas de la retina para hacerlas fotosensibles. Utiliza vectores AAV2 patentados para entregar los genes MCO en las células donde expresan opsinas policromáticas que permiten la visión en diferentes entornos de color. La terapia, que consiste en una sola inyección intravítrea administrada en un consultorio médico, es aplicable para retinosis pigmentaria y Stargardt independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes.
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