Agencias. La bioterapia génica de Bluebird Bio para una enfermedad de desgaste cerebral, llamada adrenoleucodistrofia, recibió el apoyo de un panel de asesores externos de los reguladores de Estados Unidos, lo que dio un impulso clave a las perspectivas de aprobación del tratamiento.
Un comité asesor de la FDA votó 15-0 a favor de la terapia eli-cel de Bluebird para la adrenoleucodistrofia cerebral, una rara condición genética que afecta a los niños pequeños y puede causar un rápido deterioro y la muerte. Los panelistas dijeron que los beneficios potenciales superan los riesgos, como la posibilidad de causar cáncer. Si bien la votación no es vinculante, la FDA generalmente sigue las recomendaciones del panel, el Comité Asesor de Vacunas y Productos Biológicos Relacionados.
Bluebird dice que su tratamiento único puede mejorar significativamente la vida de los niños con dicho padecimiento con alto riesgo de morir. Sin embargo, el personal de la FDA, en documentos informativos publicados antes de la reunión, destacó los problemas de seguridad que han surgido y planteó preocupaciones de que la empresa podría haber exagerado los beneficios.
Tres pacientes que recibieron eli-cel de Bluebird desarrollaron síndrome de mielodisplasia, un cáncer de la médula ósea. Bluebird dijo que los tres casos probablemente fueron causados por el sistema que administra la terapia, llamado vector.
La aplicación eli-cel de Bluebird es “desafiante debido a problemas con la evidencia de efectividad, así como a nuestras preocupaciones con respecto a la seguridad, particularmente el riesgo de cáncer de la sangre”, dijo Wilson Bryan, director de la oficina de tejidos y terapias avanzadas en el Centro de Evaluación e Investigación Biológica.
Hoy también publicamos las siguientes notas y más...
OMS alerta por nueva enfermedad en Europa que podría afectar a Latam y el Caribe
