Comunicado. BioMarin Pharmaceutical presentó datos en la reunión anual de The Endocrine Society, ENDO 2022, que demuestran su compromiso continuo para comprender el impacto de por vida de la acondroplasia, la forma más común de baja estatura desproporcionada. La empresa proporcionó datos de un ensayo clínico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de Voxzogo (vosoritida) inyectable en bebés y niños de cero a menos de cinco años.
En la población general de todos los sujetos aleatorizados y centinela, el estudio mostró una mejora en la puntuación Z de la altura (una medida de la altura ajustada por edad y género en referencia a la población de estatura promedio e informada como desviación estándar, SD) en comparación con placebo a las 52 semanas.
“Estamos satisfechos con estos resultados de análisis de 52 semanas que muestran cambios positivos con Voxzogo en comparación con el placebo en la puntuación Z de altura y AGV.
Esperamos discutir los próximos pasos con respecto a nuestros esfuerzos para ampliar el acceso al tratamiento con Voxzogo para este grupo de edad más joven. Seguimos agradecidos con los niños y las familias que participan en el programa de estudio clínico”, dijo Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial en BioMarin.
BioMarin tiene la intención de reunirse con las autoridades sanitarias reguladoras en la segunda mitad de 2022 para discutir los próximos pasos para ampliar el acceso a Voxzogo para el tratamiento de la acondroplasia en niños más pequeños.
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