Comunicado. Hansa Biopharma, pionera en tecnología de enzimas para enfermedades inmunológicas raras, y Genethon, enfocada en I&D de terapia génica para el tipo de padecimientos, anunciaron que iniciaron una colaboración.
La colaboración, en un estudio clínico, evaluará la seguridad y la eficacia de la enzima imlifidasa que escinde anticuerpos de Hansa como pretratamiento antes de la administración del candidato a producto de terapia génica GNT-0003 de Genethon en el síndrome de Crigler-Najjar en pacientes con enfermedad neutralizante preexistente.
Søren Tulstrup, presidente y director ejecutivo de Hansa Biopharma, declaró: “Genethon es pionera en la vanguardia de la investigación y el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras y estamos encantados de colaborar con ellos. Esta colaboración de investigación valida aún más el compromiso de Hansa con la terapia genética y subraya el importante papel que nuestra tecnología de enzimas que escinden anticuerpos puede desempeñar para garantizar que incluso más pacientes puedan beneficiarse de las terapias génicas que salvan vidas".
GNT-0003 se está evaluando actualmente en un estudio clínico fundamental en Francia, Italia y los Países Bajos y ha recibido el estatus PRIME (PRIority MEdicines) de la EMA.
Cabe indicar que Crigler-Najjar es una acumulación de bilirrubina que causa una enfermedad genética que conduce a daños neurológicos irreversibles que se manifiestan como debilidad muscular, letargo, sordera, retraso mental y parálisis del movimiento ocular. Es una enfermedad ultra rara que afecta a menos de un caso por millón de personas por año.
Por su parte, Frédéric Revah, director ejecutivo de Genethon, agregó: “Los pacientes con anticuerpos neutralizantes preexistentes contra los vectores AAV no pueden beneficiarse hoy en día de la terapia génica. Por lo tanto, esta colaboración con Hansa Biopharma es un próximo paso importante en el desarrollo de nuestro tratamiento de terapia génica para el síndrome de Crigler-Najjar. La tecnología enzimática comprobada de Hansa Biopharma, junto con su experiencia científica, nos ayudará a avanzar en la investigación crítica que estamos realizando en Crigler-Najjar y podría permitir el tratamiento de terapia génica para pacientes que actualmente no son elegibles debido a su estado inmunológico”.
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