Para que un medicamento pueda ser aprobado por las autoridades regulatorias debió pasar antes por un proceso de investigación largo y complejo. Una vez que éste ha sido aprobado, entonces puede llegar a los pacientes.
Cuando se ha demostrado la seguridad y efectividad terapéutica de un medicamento mediante los estudios clínicos aleatorizados (ECA), se requiere conocer su desempeño en el mundo real; la Evidencia del Mundo Real (RWE, por sus siglas en inglés) desempeña un papel cada vez más importante en las decisiones de atención médica.
La Información o datos del Mundo Real (RWD, por sus siglas en inglés) son los datos relacionados al estado de salud del paciente y/o información recopilada que puede provenir de distintas fuentes tales como:
- Registros electrónicos de salud (EHRs).
- Actividades de reclamación y facturación.
- Registro de productos y enfermedades.
- Información generada por el paciente incluyendo entornos de uso doméstico.
- Datos recopilados de otras fuentes que pueden informar sobre la condición de salud, como los dispositivos móviles.
La RWD tiene como objetivo proporcionar de manera más profunda aspectos sobre seguridad, así como observar lo que experimentan los pacientes en la “vida real” cuando tienen un padecimiento y están recibiendo el tratamiento. Es decir, se trata de obtener toda la información disponible sobre un grupo amplio de pacientes de la que se incluye en los estudios clínicos. Esto debido a que en los ensayos clínicos se puede llegar a excluir grupos vulnerables, además de que se realizan por periodos cortos. Entonces, cuando se requiere conocer su efecto a largo plazo es importante agregar a los estudios clínicos previos, la evidencia obtenida del mundo real.
Es importante diferenciar Información del mundo Real (RWD) y la Evidencia del Mundo Real (RWE). La RWD incluye los datos que se recopilan de las consultas, historias clínicas. seguimiento epidemiológico y farmacovigilancia, entre otros. Dicha información debe seleccionarse y analizarse con el fin de reunir la evidencia (RWE) que sea útil para las autoridades regulatorias.
La RWE es la evidencia clínica sobre el uso y los beneficios y riesgos potenciales de un medicamento derivado del análisis de la RWD. La RWE se puede generar por distintos diseños o análisis que incluyen, pero no se limitan a, ensayos aleatorios, grandes ensayos simples, ensayos pragmáticos, estudios observacionales (prospectivos y/o retrospectivos).
Con base en la forma en que se reúne la información clínica, los estudios pueden ser prospectivos y retrospectivos. Ambos son estudios longitudinales en el tiempo en que se diseñan, pero los prospectivos se comienzan a realizar en el presente y los datos se analizan después de un determinado tiempo, en el futuro y los estudios retrospectivos se realizan con datos del pasado.
Todo esto, por lo tanto, ayudará a complementar la información obtenida en los estudios clínicos.
A pesar del origen de los datos, la importancia de los estudios observacionales radica en su potencial para complementar el conocimiento adquirido después de los ensayos clínicos, que a menudo se limitan a grupos pequeños y homogéneos de pacientes en entornos especializados y controlados. Además, brindan información más completa del fármaco estudiado al incluir pacientes de la población general y, de esta forma, proporcionan mejor conocimiento y respuestas en cuanto a la eficacia y seguridad de un medicamento.
Cuando la información aportada es suficientemente relevante, permitirá identificar nuevas indicaciones terapéuticas o condiciones de uso y ayudará a informar a los médicos y pacientes sobre el desarrollo terapéutico o la atención médica necesaria para un determinado producto.
Actualmente, hay países que utilizan la RWD para tomar sus decisiones regulatorias. Tal es el caso de Canadá que publicó en mayo de 2019 su experiencia con la finalidad de que otras agencias siguieran sus pasos. En Japón, durante 2018 empezaron a incluir RWD para proporcionar información respecto a la seguridad de los medicamentos. En Estados Unidos, durante 2016, la FDA creó el programa de RWD y RWE. China tiene una trayectoria de más tiempo, ya que desde 2002 están incluyendo la RWD en sus decisiones regulatorias y, en 2019, abrieron una plataforma para intercambiar información real entre hospitales y centros de salud de todo el país.
La EMA ha realizado varios análisis de medicamentos basados únicamente en la RWD. Además, la agencia tiene un código de ética para intercambiar información entre las autoridades sanitarias y la industria farmacéutica para, así, poder utilizar la evidencia de manera eficaz.
Australia cambió la regulación de modo que los ciudadanos sepan que su información será utilizada para la RWE.
En lo que se refiere a Latinoamérica, Brasil comenzó con la RWD en 2020 y actualizaron su regulación local para poder incluir esto. Colombia es el país que lleva reuniendo esta información desde hace ya algunas décadas.
Las aprobaciones de medicamentos utilizando la RWE aumentaron del 49% en 2019 al 75% en 2020. La llegada de la pandemia por el Covid-19 impactó de manera positiva ya que se vio la necesidad de recopilar datos reales y saber qué tipo de terapia se le podría administrar a los pacientes con base en sus condiciones.
El uso de la información del mundo real también contribuye a la modificación del etiquetado de modo que se puede incluir en el etiquetado la actualización de los datos sobre la seguridad y eficacia o enfatizar en una nueva indicación.
Las agencias reguladoras utilizan RWD y RWE para monitorear la seguridad y los eventos adversos posteriores a la comercialización y para tomar decisiones.
La comunidad del cuidado de la salud utiliza estos datos para respaldar las decisiones y desarrollar guías y herramientas de apoyo a las decisiones para su uso en la práctica clínica.
Los desarrolladores de producto usan la RWD y RWE para respaldar los diseños de ensayos clínicos y estudios de observación para generar nuevos enfoques de tratamiento innovadores.
El uso de computadoras, dispositivos móviles, portátiles y otros biosensores para recopilar y almacenar grandes cantidades de información relacionada con la salud se ha visto acelerado. Dicha información permite mejores diseños y ensayos clínicos, ya que se ha hecho viable analizar esta información y aplicar los resultados de los análisis al desarrollo del producto y su aprobación.
QFB Nadia Martínez
Basado en "A vision for use of real-world evidence in EU medicines regulation" del sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA por sus siglas en inglés)
