Comunicado. Agios Pharmaceuticals, compañía biofarmacéutica en fase comercial enfocada en ofrecer medicamentos innovadores para pacientes con enfermedades raras, anunció que la FDA aprobó AQVESME (mitapivat), un activador oral de la piruvato quinasa (PK), para el tratamiento de la anemia en adultos con alfa o beta talasemia. Con esta indicación aprobada, AQVESME se convierte en el único medicamento aprobado por la FDA para la anemia en pacientes con alfa o beta talasemia, tanto dependientes como no dependientes de transfusiones.
La talasemia es una enfermedad debilitante que requiere tratamiento de por vida y un seguimiento riguroso para detectar numerosas complicaciones potencialmente mortales, como coágulos sanguíneos, cardiopatías y enfermedades hepáticas. A pesar de su gravedad, los tratamientos han sido históricamente limitados, dejando a algunos pacientes sin opciones.
La aprobación de AQVESME por parte de la FDA para la talasemia se basa en los resultados de los ensayos clínicos globales, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de fase 3 ENERGIZE y ENERGIZE-T en adultos con alfa o beta talasemia no dependiente de transfusiones y dependiente de transfusiones, respectivamente. Un total de 452 pacientes representativos de la población con talasemia en la práctica clínica real participaron en los ensayos. Los ensayos clínicos de fase 3 ENERGIZE y ENERGIZE-T cumplieron con todos los criterios de valoración de eficacia principales y secundarios clave, lo que demuestra que AQVESME mejora la anemia hemolítica y una medida clave de la calidad de vida en comparación con placebo, incluyendo reducciones significativas en la carga transfusional y mejoras significativas en la hemoglobina y la fatiga.
“Hoy es un momento histórico para la comunidad de talasemia, ya que presentamos un medicamento oral innovador que modifica la enfermedad para abordar las necesidades urgentes de las personas que viven con este devastador trastorno sanguíneo poco común. Con esta aprobación, AQVESME se convierte en el único medicamento indicado para el tratamiento de la anemia en alfa o beta talasemias tanto no dependientes de transfusiones como dependientes de transfusiones. Estamos profundamente agradecidos a los pacientes, cuidadores, profesionales de la salud y socios de defensa que participaron y apoyaron nuestros ensayos clínicos y ayudaron a garantizar que nuestros esfuerzos reflejaran sus prioridades. Nuestro enfoque ahora es garantizar un lanzamiento exitoso y generar un impacto significativo para la comunidad”, dijo Brian Goff, director ejecutivo de Agios.
La compañía espera que AQVESME esté disponible en Estados Unidos a finales de enero de 2026, tras la implementación del programa REMS de AQVESME.
