Comunicado. Andelyn Biosciences, organización enfocada en el desarrollo y la fabricación por contrato (CDMO) de terapia celular y génica centrada en el paciente, se asoció con Amplo Biotechnology, pionera en medicamentos regenerativos con virus adenoasociados (AAV) para afecciones que afectan la unión neuromuscular (UNM). Esta colaboración facilitará la fabricación escalable de material AAV de grado clínico, aprovechando la plataforma AAV Curator de suspensión de Andelyn.
Las enfermedades de la articulación umbilical neuromuscular (UNM) suelen provocar debilidad muscular, y en casos graves requieren asistencia respiratoria, silla de ruedas para la deambulación o alimentación por sonda. En algunos casos, los trastornos de la UNM pueden ser potencialmente mortales. Las enfermedades genéticas de la UNM suelen diagnosticarse en la primera infancia, pero también pueden manifestarse en la adolescencia o la edad adulta.
La plataforma AAV Curator de Andelyn Biosciences es una plataforma de suspensión AAV altamente caracterizada y escalable que aprovecha un enfoque basado en datos para adaptar y optimizar los procesos del cliente, a la vez que proporciona una vía hacia la fabricación comercial y conforme a las buenas prácticas de fabricación actuales. Con esta plataforma, Amplo Biotechnology busca impulsar sus programas de terapia génica con AAV hacia la evaluación clínica, centrándose en la seguridad y eficacia necesarias para los próximos ensayos.
“Como CDMO clínico y comercial líder, nos enorgullece apoyar los esfuerzos de Amplo Biotechnology para brindar esperanza a los pacientes afectados por enfermedades debilitantes de la articulación neuromuscular (NMJ). Nuestra plataforma Curator y nuestras capacidades integrales están diseñadas para ayudar a nuestros socios a alcanzar hitos clínicos y de desarrollo clave”, afirmó Matt Niloff, director comercial de Andelyn Biosciences.
Amplo Biotechnology afirmó que esta asociación fortalece su capacidad para entregar material AAV de alta calidad y respalda su misión de desarrollar terapias transformadoras para familias afectadas por trastornos genéticos de la NMJ en todo el mundo.
Por su parte, Andelyn facilita el desarrollo de terapias celulares y génicas transformadoras para enfermedades raras y prevalentes, con los más altos estándares de calidad y capacidades integrales de desarrollo y fabricación en sus instalaciones de Columbus, Ohio. Al colaborar con organizaciones líderes como Amplo Biotechnology, Andelyn se sitúa a la vanguardia del avance de terapias génicas transformadoras. Esta alianza no solo subraya el compromiso de Andelyn con la innovación, sino que también destaca su papel en la transformación del panorama sanitario mediante el desarrollo de tratamientos innovadores.
