Comunicado. AskBio, una compañía de terapia génica, anunció la reciente publicación de los resultados completos de su ensayo de fase 1b de AB-1005, una terapia génica en investigación con factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (GDNF) para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP), en Movement Disorders, una revista oficial revisada por pares de la International Parkinson and Movement Disorders Society.
La publicación, disponible en línea, afirma que el tratamiento con AB-1005 fue bien tolerado, sin efectos adversos graves relacionados con la terapia génica GDNF, en los 11 participantes y se asocia con estabilidad numérica en los resultados de la evaluación clínica (cohorte leve) y mejoría (cohorte moderada) en las evaluaciones clínicas de la función motora a los 18 meses de la transferencia génica. Además de estos datos, presentados por primera vez en abril de 2024 en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología, la publicación señala que las evaluaciones no motoras se mantuvieron numéricamente estables durante el seguimiento de 18 meses en las cohortes leve y moderada. Los hallazgos de estabilidad podrían indicar el potencial de AB-1005 para influir positivamente en la progresión de la enfermedad.
“Estos resultados respaldan la continuación del estudio de AB-1005 como posible terapia En febrero de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos le otorgó a AB-1005 la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT). 3
AB-1005 es una terapia genética en investigación que no ha sido aprobada por ninguna autoridad reguladora y su eficacia y seguridad no han sido completamente establecidas ni evaluadas.
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