Comunicado. Takeda anunció que la FDA aceptó su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y otorgó Revisión Prioritaria a oveporexton (TAK-861) para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 (NT1). Oveporexton es un agonista selectivo del receptor de orexina 2 (OX2R) oral en investigación, diseñado para abordar la deficiencia subyacente de orexina que causa NT1 al restaurar la señalización de orexina.
La FDA ha establecido una fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) en el tercer trimestre de este año calendario. Takeda sigue en camino de potencialmente llevar el primer tratamiento aprobado con agonista de orexina a personas que viven con NT1.
La NT1 es una enfermedad neurológica crónica y poco frecuente causada por la pérdida de orexina y caracterizada por somnolencia diurna excesiva y cataplejía (pérdida repentina del tono muscular). Esto produce una serie de efectos físicos, cognitivos y psicosociales que pueden tener un impacto debilitante en muchos aspectos de la vida de una persona, como el trabajo, la educación y las interacciones sociales. A pesar de las terapias existentes, la mayoría de los pacientes continúan experimentando síntomas y se ven obligados a lidiar con el impacto continuo de la NT1.
“La aceptación de nuestra NDA por parte de la FDA es un hito para las personas que viven con narcolepsia tipo 1. Considerando la gran necesidad insatisfecha, esta comunidad merece un enfoque terapéutico nuevo y diferente que aborde la deficiencia subyacente de orexina que causa la NT1 mediante la restauración de la señalización de la orexina. Estamos un paso más cerca de transformar potencialmente el paradigma terapéutico actual y pretendemos lograrlo mediante nuestra investigación pionera en la ciencia de la orexina”, afirmó Andy Plump, presidente de I+D de Takeda.
La solicitud de NDA está respaldada por un paquete de datos exhaustivo que incluye los estudios globales de fase 3 FirstLight (TAK-861-3001) y RadiantLight (TAK-861-3002). Los datos clave de oveporexton, que miden las mejoras objetivas y notificadas por los pacientes en la vigilia, la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía, la capacidad para mantener la atención, la calidad de vida general y las funciones de la vida diaria, demuestran mejoras estadísticamente y clínicamente significativas, alcanzando rangos casi normales en la amplia gama de síntomas investigados. En general, oveporexton fue bien tolerado, con un perfil de seguridad consistente en los estudios clínicos hasta la fecha. Los eventos adversos más comunes fueron insomnio, urgencia urinaria y frecuencia urinaria. Obtenga más información sobre los resultados de los datos de fase 3.
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