Agencias. La FDA dio a conocer que aprobó 55 fármacos basados en nuevos principios activos en 2023, con base en su informe anual que recoge los avances del año anterior y se indica que 64% de ellos se aprobaron por primera vez en Estados Unidos antes que en otros países.
Entre las aprobaciones destacan tratamientos para enfermedades infecciosas, incluidos el Covid-19, el virus respiratorio sincitial (VRS) y el VIH; para afecciones neurológicas, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad de Alzheimer y la migraña; para la diabetes tipo 2 en niños; distintos tipos de anemia y el control crónico del peso, entre otros fármacos para trastornos cardíacos, sanguíneos, renales y endocrinos.
“Estas aprobaciones, que dan cobertura a una amplia gama de enfermedades y estados de salud, tienen como objetivo ayudar a muchas personas a vivir mejor y lograr una mayor esperanza de vida”, explica la FDA.
Del total de terapias autorizadas, el 51% (28 de 55) recibió la designación de medicamento huérfano, ya que se dirigen a prevenir, diagnosticar o tratar una enfermedad rara. En el listado destacan las aprobadas para ataxia de Friedreich, una enfermedad hereditaria y degenerativa que daña el sistema nervioso; candidemia y candidiasis invasiva, infecciones fúngicas graves y potencialmente mortales; síndrome de Rett, un trastorno neurológico genético que afecta al desarrollo del cerebro; enteropatía perdedora de proteínas por deficiencia de CD55 (enfermedad de CHAPLE), una enfermedad genética que afecta al sistema inmunitario; hemoglobinuria paroxística nocturna, una enfermedad que provoca la rotura de los glóbulos rojos; síndrome de la fosfoinositida 3-quinasa delta activada, un trastorno genético que deteriora el sistema inmunitario.
Otros de los datos destacados en el documento es que el Centro de Evaluación e Investigación del Medicamento (CDER, por sus siglas en inglés), de la FDA, identificó el 36% de los nuevos medicamentos como primeros en su clase (first-in-class). En el listado figuran fármacos como Jesduvroq (daprodustat, GSK); Daybue (trofinetide, Acadia Pharmaceuticals); Fabhalta (iptacopan, Novartis); Ogsiveo (nirogacestat, SpringWorks); Paxlovid (nirmatrelvir y ritonavir, Pfizer); Talvey (talquetamab, Janssen); o Veozah (fezolinetant, Astellas).
