Comunicado. Vertex Pharmaceutical anunció que el Comité de Productos de Uso Humano (CHMP) de la EMA emitió una opinión positiva para la aprobación condicional de Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia de edición génica con CRISPR/Cas9 para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT).
Una vez que se apruebe, exa-cel se convertirá en la única terapia génica para los pacientes de la Unión Europea, mayores de 12 años, afectados por ECF grave que presentan crisis vaso-oclusivas (CVO) recurrentes o afectados por TDT para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) sea adecuado, pero no se disponga de un donante de células madre hematopoyéticas emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano adecuado. La decisión de aprobación por parte de la Comisión Europea se espera en febrero de 2024.
“Esta opinión positiva es otro importante hito que subraya el potencial beneficio que puede ofrecer exagamglogene autotemcel para los pacientes elegibles con enfermedad de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusión”, declaró Nia Tatsis, vicepresidenta ejecutiva y directora de Regulatorio y Calidad en Vertex.
La compañía informó que existe la necesidad urgente de nuevos tratamientos para la beta talasemia y la enfermedad de células falciformes, ya que las personas con estas enfermedades siguen teniendo una esperanza de vida más corta que la población general y una calidad de vida deteriorada.
