Agencias. El tratamiento Enhertu (trastuzumab deruxtecán) recibió dos nuevas designaciones de terapia innovadora (Breakthrough Therapy Designation o BTD, por sus siglas en inglés) en Estados Unidos, por parte de la FDA, para el tratamiento de pacientes adultos con tumores sólidos HER2 positivos no resecables o metastásicos (inmunohistoquímica [IHC] 3+) que han progresado después de tratamientos previos y carecen de alternativa terapéutica, así como para el tratamiento de personas con cáncer colorrectal metastásico HER2 positivo (IHC 3+) que han recibido dos o más regímenes previos.
El anticuerpo conjugado (antibody-drug conjugate o ADC, por sus siglas en inglés) dirigido específicamente a HER2, está siendo desarrollado y comercializado conjuntamente por la Alianza Daiichi Sankyo y AstraZeneca.
La sobreexpresión de HER2 se ha observado en un rango del 1 al 28% en varios tipos de tumores sólidos metastásicos y hasta en un 5% de pacientes con cáncer colorrectal. Existe una necesidad no cubierta de tratamientos que hayan demostrado eficacia en estudios clínicos para estos tipos de tumores, especialmente para pacientes que han progresado o son refractarios a las terapias estándar.
La BTD de la FDA está diseñada para acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de posibles nuevos tratamientos destinados a tratar una enfermedad grave y abordar una necesidad médica no cubierta. La terapia debe haber mostrado resultados clínicos preliminares que demuestren una mejora significativa y clínicamente relevante en comparación con los medicamentos disponibles.
La FDA otorgó al fármaco la BTD para el tratamiento de tumores sólidos avanzados que expresan HER2 en base a los resultados del estudio de fase 2 en curso DESTINY-PanTumor02, con datos de apoyo de otros ensayos del programa de desarrollo clínico de este ADC. Los resultados de un análisis intermedio de DESTINY-PanTumor02 se expusieron en una presentación oral en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés) de 2023, con foco en pacientes con tumores sólidos metastásicos que expresan HER2 y han sido previamente tratados, incluyendo tumores de las vías biliares, vejiga, cuello uterino, endometrio, ovarios, páncreas y otros tumores. La BTD para el tratamiento del cáncer colorrectal metastásico HER2 positivo se basó en los resultados finales del estudio de fase 2 DESTINY-CRC01, presentado en el Simposio de Cánceres Gastrointestinales de ASCO de 2022, y en los resultados principales del estudio de fase 2 DESTINY-CRC02, presentados en la Reunión Anual de ASCO de 2023.
