Comunicado. Akouos, subsidiaria de propiedad total de Eli Lilly, anunció los resultados clínicos iniciales positivos del estudio de fase 1/2 AK-OTOF-101, que demostró la restauración farmacológica de la audición dentro de los 30 días posteriores a la administración de AK-OTOF en el primer participante, un individuo con más de una década con pérdida auditiva profunda.
El primer participante que recibió AK-OTOF en el estudio, un niño de 11 años en el momento de la administración de AK-OTOF con pérdida auditiva profunda desde el nacimiento, experimentó una recuperación de la audición dentro de los 30 días posteriores a la administración de AK-OTOF. En este individuo, la audición se restableció en todas las frecuencias probadas, alcanzando umbrales de 65 a 20 dB HL y dentro del rango de audición normal en algunas frecuencias en la visita del día 30. Tanto el procedimiento de administración quirúrgica como la terapia en investigación fueron bien tolerados y no se informaron eventos adversos graves.
La pérdida de audición es la afección sensorial más común y, sin tratamientos farmacológicos aprobados para restaurar la audición, representa un área importante de necesidad insatisfecha en medicina. Millones de personas en todo el mundo padecen una pérdida auditiva incapacitante porque uno de sus genes genera una versión incorrecta o incompleta de una proteína que el oído necesita para oír. En muchos de estos casos, la entrega de una versión saludable del gen a una célula diana dentro del oído interno tiene el potencial de restaurar la función auditiva y permitir una alta capacidad auditiva. agudeza auditiva fisiológica.
“Agradecemos a los participantes, sus familias, los investigadores y otros colaboradores que están trabajando con nosotros en este ensayo pionero. Estos resultados iniciales resaltan el impacto potencial que los medicamentos genéticos podrían tener en las personas con pérdida auditiva mediada por OTOF y refuerzan nuestra misión de hacer que una audición saludable esté disponible para todos”, dijo Emmanuel Simons, director ejecutivo de Akouos y vicepresidente senior de terapia genética en Lilly.
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