Comunicado. Vertex anunció que la FDA aprobó CASGEVY (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia celular editada con el gen CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la beta talasemia (TDT) dependiente de transfusiones en pacientes de 12 años o más.
“Tras la histórica aprobación de CASGEVY por parte de la FDA para la enfermedad de células falciformes, es emocionante asegurar ahora la aprobación de TDT mucho antes de la fecha de la PDUFA. Los pacientes con TDT merecen opciones de tratamiento nuevas y potencialmente curativas, y esperamos llevar CASGEVY a los pacientes elegibles que están esperando”, dijo Reshma Kewalramani, director ejecutivo y presidente de Vertex.
La administración de CASGEVY requiere experiencia en trasplante de células madre; por lo tanto, Vertex está colaborando con hospitales experimentados para establecer una red de centros de tratamiento autorizados (ATC) operados de forma independiente en todo el mundo.
La compañía informó que la TDT es una enfermedad genética grave y potencialmente mortal. Los pacientes reportan puntajes de calidad de vida relacionada con la salud por debajo de los de la población general y los costos de atención médica de por vida se estiman entre cinco y 5.7 mdd. La TDT requiere transfusiones de sangre frecuentes y terapia de quelación del hierro durante toda la vida de una persona. Debido a la anemia, los pacientes que viven con TDT pueden experimentar fatiga y dificultad para respirar, y los bebés pueden desarrollar retraso del crecimiento, ictericia y problemas de alimentación. Las complicaciones de la TDT también pueden incluir agrandamiento del bazo, el hígado y/o el corazón, huesos deformes y retraso en la pubertad. La TDT requiere un tratamiento de por vida y un uso significativo de los recursos de atención médica y, en última instancia, da como resultado una menor esperanza de vida, una disminución de la calidad de vida y una reducción de los ingresos y la productividad a lo largo de la vida.
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