Comunicado. Takeda anunció que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón aprobó el uso de ADZYNMA (apadamtasa alfa/cinaxadamtasa alfa) para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP) para personas de 12 años de edad y mayores. ADZYNMA es la primera y única proteína recombinante ADAMTS13 aprobada y diseñada para abordar una necesidad médica no cubierta en personas con cTTP al reemplazar la enzima ADAMTS13 deficiente.
cTTP es un trastorno crónico de la coagulación sanguínea muy raro causado por una deficiencia en la enzima ADAMTS13. Se asocia con eventos agudos y síntomas crónicos debilitantes o manifestaciones de púrpura trombocitopénica trombótica (PTT), que pueden incluir trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática, dolor de cabeza y dolor abdominal. Cuando no se tratan, los eventos agudos de PTT tienen una tasa de mortalidad >90%.
“La aprobación de ADZYNMA es un hito importante para las personas que viven con cTTP en Japón, que tenían opciones de tratamiento limitadas y ahora tienen la primera opción de tratamiento específicamente aprobada para tratar esta afección ultra rara. Desarrollar tratamientos innovadores que marquen una diferencia en la vida de los pacientes es el núcleo de lo que hacemos. Con esta aprobación, estamos orgullosos de apoyar a la comunidad cTTP con nuevas posibilidades y continuar nuestro compromiso de más de 70 años con la comunidad de enfermedades raras”, afirmó Yasushi Kajii, director de I+D de la región de Japón en Takeda.
La aprobación está respaldada por la totalidad de la evidencia proporcionada a partir de un análisis provisional de los datos de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad del primer ensayo de fase 3, aleatorizado, controlado, abierto y cruzado en pacientes con cTTP de 12 a 68 años (281102 NCT03393975) que incluye a cinco pacientes japoneses y está respaldado por datos de seguridad y eficacia a largo plazo de un estudio de continuación (TAK-755-3002 NCT04683003).
Los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) evaluados como relacionados con el tratamiento durante los períodos 1 y 2 se informaron en el 10.3% de los pacientes que recibieron ADZYNMA en comparación con el 50% de los pacientes que recibieron terapia basada en plasma. Los 6 TEAE observados en el grupo ADZYNMA fueron estreñimiento, actividad anormal de ADAMTS13, dolor de cabeza, prurito e hipertensión (un sujeto cada uno). En el periodo 3, la incidencia de TEAE fue del 2.8% (1/36) en este grupo de fármacos: náuseas y dolor de cabeza (1 sujeto cada uno).
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