Comunicado. Novartis presentó nuevos datos que siguen respaldando los beneficios clínicos de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la única terapia génica de un solo uso para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).
Los datos finales del estudio SMART destacan el perfil de seguridad y eficacia de Zolgensma en niños con AME que pesan entre ≥ 8.5 kg y ≤ 21 kg, con una edad media de 4,69 años, la mayoría de los cuales (21/24, 87.5%) habían interrumpido el uso de otra terapia modificadora de la enfermedad en el momento del tratamiento. Los nuevos resultados clínicos complementan la experiencia emergente en el mundo real y el uso de esta terapia innovadora en niños mayores y con mayor peso en países donde el uso autorizado no está restringido por edad.
El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad de Zolgensma en pacientes de edad avanzada y con mayor peso que los tratados en estudios clínicos anteriores. La mayoría de los pacientes del estudio experimentaron aumentos de las transaminasas y trombocitopenia transitoria; todos los casos fueron asintomáticos y manejados con seguimiento y tratamiento adecuados, como se describe en el etiquetado del producto. No se observaron nuevas señales de seguridad en el estudio.
La mayoría de los pacientes en el estudio SMART mantuvieron los hitos motores observados al inicio del estudio durante un año. El aumento medio en la puntuación total del Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM) fue de 2 puntos y el aumento medio en la puntuación total de la Escala Motora Funcional de Hammersmith – Ampliada (HFMSE) fue de 3,7 puntos. Cuatro pacientes demostraron nuevos hitos de desarrollo en la semana 52.
“Estos datos (el primer estudio clínico abierto de Zolgensma que incluye pacientes de mayor edad y con mayor peso, así como pacientes previamente tratados) deberían generar confianza entre los cuidadores y profesionales de la salud a medida que toman decisiones de tratamiento informadas, consistentes con la etiqueta local del producto, para la población de pacientes estudiada. Seguimos comprometidos a reinventar las posibilidades para la comunidad de AME”, dijo Sandra P. Reyna, asesora científica principal y directora de compromiso médico global para AME en Novartis.
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