Comunicado. Regeneron Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó la aprobación acelerada para Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), la primera terapia génica y la segunda nueva entidad molecular aprobada bajo el programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado de la FDA. Otarmeni es una terapia génica basada en un vector de virus adenoasociado indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con pérdida auditiva neurosensorial severa a profunda y profunda (cualquier frecuencia >90 decibelios de nivel de audición [dB HL]) asociada con variantes bialélicas confirmadas molecularmente en el gen OTOF, función de las células ciliadas externas preservada y sin implante coclear previo en el mismo oído.
Otarmeni recibió la aprobación acelerada basándose en la mejora de la sensibilidad auditiva medida mediante audiometría tonal pura (PTA) promedio en la semana 24. La aprobación continua para esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en la fase confirmatoria del ensayo clínico CHORD. Otarmeni no se recomienda en pacientes en quienes las imágenes preoperatorias demuestran que el acceso al oído interno no es factible, incluyendo aquellos con neumatización mastoidea anormal o variaciones anatómicas clínicamente significativas del oído medio y el oído interno.
“Otarmeni representa un enorme avance científico y es representativo de los enfoques de Regeneron para expandir continuamente los límites de la ciencia en beneficio de la humanidad. Este avance sin precedentes en la terapia génica ya ha demostrado ser un cambio radical en la vida de muchos de los niños en nuestro ensayo clínico y sus familias. Nos sentimos honrados de ser la primera empresa en ofrecer gratuitamente un avance de este tipo en terapia génica a quienes participan en el ensayo clínico. Y sirve para destacar nuestra convicción de que la industria biofarmacéutica puede ser una verdadera fuerza para el bien en el mundo”, dijo George D. Yancopoulos, copresidente de la Junta Directiva, presidente y director científico de Regeneron.
La pérdida auditiva relacionada con OTOF es una afección ultrarrara que afecta a unos 50 recién nacidos al año en el Reino Unido. Aunque todas las estructuras del oído interno están intactas, las variantes del gen OTOF provocan la ausencia de la proteína otoferlina, fundamental para la comunicación entre las células sensoriales del oído interno y el nervio auditivo. Históricamente, la pérdida auditiva genética relacionada con el gen OTOF se consideraba permanente y se trataba con el uso de audífonos de por vida. Si bien estos dispositivos pueden amplificar el sonido para mejorar la audición en personas con distintos grados de pérdida auditiva, actualmente no restauran el espectro completo del sonido.
La aprobación de la FDA se basa en los resultados del ensayo fundamental CHORD, en el que 20 participantes (de 10 meses a 16 años de edad) recibieron una dosis única de Otarmeni mediante infusión intracoclear, ya sea unilateralmente (en un oído; n=10) o bilateralmente (en ambos oídos; n=10). Entre los participantes del ensayo, los resultados de eficacia fueron los siguientes:
Otarmeni recibió las designaciones de medicamento huérfano, medicamento para enfermedades pediátricas raras, vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa por parte de la FDA. La EMA también le otorgó la designación de medicamento huérfano. Se prevén solicitudes de autorización regulatoria en otros mercados.
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