Comunicado. AskBio, empresa de terapia génica, anunció el avance del ensayo clínico de fase 1/fase 2 LION-CS101 de la terapia génica en investigación AB-1003 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9), con la administración de la primera dosis de la segunda cohorte.

La recomendación de avanzar a la segunda cohorte se produjo tras la revisión del Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos (CMDS) de la actividad de reclutamiento del ensayo y los informes de seguridad de la primera cohorte, que determinaron la seguridad de proceder a la segunda. Los CMDS son grupos independientes de expertos designados para revisar periódicamente la información de los ensayos clínicos. Estas revisiones suelen incluir evaluaciones de riesgo-beneficio y el seguimiento de eventos adversos de seguridad graves o inesperados, junto con cualquier beneficio significativo de las terapias.

El ensayo clínico LION-CS101 es un ensayo clínico doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y con escalada de dosis para evaluar la seguridad de la terapia génica con AB-1003 en participantes adultos (de 18 a 65 años) con confirmación genética de LGMD2I/R9. El ensayo incluye dos cohortes secuenciales de dosis escalonada. Los participantes adultos diagnosticados con LGMD2I/R9 recibirán una infusión intravenosa única de AB-1003 o placebo.

El ensayo clínico se inició en 2023. Incluirá hasta 14 participantes en seis centros de Estados Unidos. Dos participantes de la primera cohorte permanecerán en el estudio hasta su finalización. La inscripción para la segunda cohorte está en curso.

AskBio ha recibido la designación de enfermedad pediátrica rara (RPDD), la designación de medicamento huérfano (ODD) y la designación de vía rápida (FTD) para AB-1003 para el posible tratamiento de LGMD2I/R9 de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Estas designaciones sirven como un claro reconocimiento de la importante necesidad médica no satisfecha en LGMD2I/R9, para la cual no existe una terapia aprobada.

“La administración de la primera dosis al primer participante de la cohorte dos marca un hito importante para el ensayo, ya que continúa la inscripción para LION-CS101. Nos anima la recomendación del DSMB de avanzar en nuestro estudio, tras su exhaustiva evaluación de AB-1003 en la cohorte uno, y estamos entusiasmados por continuar con la segunda cohorte”, declaró Canwen Jiang, director de Desarrollo y director Médico de AskBio.

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Galderma da a conocer sus resultados financieros de todo 2024

Bristol Myers Squibb adquirirá a 2seventy bio por cerca de 286 mdd

Comunicado. 2seventy bio anunció un acuerdo de fusión definitivo según el cual Bristol Myers Squibb (BSM) adquirirá todas las acciones en circulación de 2seventy bio a un precio de 5.00 dólares por acción en una transacción totalmente en efectivo por un valor patrimonial total de alrededor de 286 millones de dólares.

“Hace un año, 2seventy decidió centrarse exclusivamente en liberar el valor de Abecma, con el objetivo de brindar más tiempo a las personas que viven con mieloma múltiple y maximizar el valor para todas las partes interesadas. La justificación estratégica de esta adquisición es clara y el anuncio de hoy representa la culminación del camino recorrido por 2seventy bio. Creemos que Abecma seguirá beneficiándose de la experiencia y los recursos de BMS para garantizar que esta importante terapia llegue a los pacientes que la necesitan. Quisiera expresar mi profunda gratitud a los miembros actuales y anteriores del equipo de 2seventy y, en general, a la dedicada comunidad de pacientes, científicos, profesionales sanitarios y socios que ayudaron a convertir la terapia celular y génica de una idea compleja a una realidad para los pacientes”, dijo Chip Baird, director ejecutivo de 2seventy bio.

Con base en los términos del acuerdo, BMS iniciará de inmediato una oferta pública de adquisición para comprar todas las acciones en circulación de 2seventy bio en una transacción totalmente en efectivo. La Junta Directiva de 2seventy bio recomienda por unanimidad que los accionistas ofrezcan sus acciones en la oferta pública de adquisición. Se espera que el cierre de la transacción ocurra en el segundo trimestre de 2025.

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AskBio avanza en un ensayo clínico de terapia génica para la distrofia muscular

Instituto Nacional de Rehabilitación en México e ITESM firman convenio de colaboración para formar recursos humanos de excelencia

Comunicado. En México, el Instituto Nacional de Rehabilitación “Luis Guillermo Ibarra Ibarra” (INRLGII), y el Instituto Tecnológico y de Estudios Superiores de Monterrey (ITESM) Campus Ciudad de México, firmaron un convenio de colaboración, que contribuye a la formación de residentes como profesionales de la salud de excelencia, así como para robustecer las filas del cuerpo médico en beneficio de la población.

Así lo dio a conocer Carlos Pineda Villaseñor, director general del instituto, quién destacó que este convenio es un eslabón más que estrecha y acorta la distancia de cooperación entre el Tecnológico de Monterrey y el INRLGII en donde los residentes podrán desempeñarse en áreas como psicología, nutrición, neurociencias, área médica y rehabilitación.

El Decano Nacional de la Escuela de Medicina y Ciencias de la Salud del Tecnológico de Monterrey, Luis Alonso Herrera Montalvo, señaló que este convenio sin fines de lucro tiene el objetivo de lograr la excelencia académica en la formación de recursos humanos que impactará en el mejor manejo de las y los pacientes.

Resaltó que en el INRLGII los alumnos y alumnas podrán integrar una formación en salud con calidad, que les permitirá tener acceso a estudiar casos complejos y los impulsará en la obtención de habilidades quirúrgicas y manejo de la nueva tecnología en escenarios en los que se enfrenta diariamente el personal de salud.

En la firma del convenio, que tuvo lugar en las instalaciones del INRLGII, estuvieron presentes la subdirectora de Asuntos Jurídicos, Georgina del Carmen García Ortega; el director de Investigación, Alberto Hidalgo Bravo; la directora de Educación en Salud, Lydia Estela Zerón Gutiérrez; el director quirúrgico, Juan Antonio Madinaveitia Villanueva y la encargada de simulación clínica, Tania Garibay Huarte, así como el Decano Regional de la Escuela de Medicina de Ciencia de la Salud del Tecnológico de Monterrey, José Guillermo Domínguez Cherit.

El INRLGII es una institución dedicada a la prevención, diagnóstico, tratamiento y rehabilitación de la discapacidad mediante la investigación científica, la formación de recursos humanos y atención médica especializada de excelencia con un enfoque humanístico.

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AskBio avanza en un ensayo clínico de terapia génica para la distrofia muscular

Bristol Myers Squibb adquirirá a 2seventy bio por cerca de 286 mdd

Comunicado. Right Brain Bio, empresa de biotecnología pionera en tratamientos para enfermedades complejas, anunció un acuerdo de fabricación con Suven Pharmaceuticals, organización de fabricación y desarrollo por contrato (CDMO) global impulsada por la tecnología, para la producción de su principal fármaco candidato, RB-190, que apunta a la causa raíz de la enfermedad de Parkinson.

El RB-190 representa un enfoque innovador para la enfermedad de Parkinson, cuyo objetivo es modificar la progresión de la enfermedad en lugar de simplemente aliviar los síntomas. El fármaco es una forma reutilizada de metirosina, basada en el descubrimiento del Dr. Jonathan Sackner-Bernstein, fundador y director ejecutivo de Right Brain Bio, de que la exposición excesiva a la dopamina conduce a la neurotoxicidad que impulsa la enfermedad de Parkinson. Los estudios preclínicos en nueve modelos diferentes de Parkinson demuestran el potencial del RB-190 para revertir la patología de la enfermedad, lo que ofrece una nueva vía prometedora para los pacientes.

“Estamos entusiasmados de colaborar con Suven Pharma a medida que avanzamos con RB-190 hacia los ensayos clínicos. Llevar una terapia novedosa a los ensayos clínicos requiere excelencia en la fabricación y un estricto cumplimiento normativo. Con la experiencia de Suven, las instalaciones de vanguardia y la reciente revisión exitosa de la FDA, confiamos en entregar RB-190 con los más altos estándares de calidad para nuestros próximos ensayos”, afirmó Sackner-Bernstein, fundadora y directora ejecutiva de Right Brain Bio.

La enfermedad de Parkinson afecta a más de un millón de estadounidenses, lo que la convierte en el segundo trastorno neurodegenerativo más frecuente después del Alzheimer. Con el envejecimiento de la población, se espera que los casos se dupliquen para 2030, lo que subraya la necesidad urgente de tratamientos transformadores como el RB-190.

“En Suven, estamos encantados de formar parte de esta iniciativa innovadora con Right Brain Bio. Nuestro equipo se dedica a fabricar el principio activo de la más alta calidad para RB-190, lo que garantiza que esta terapia innovadora cumpla con los estándares regulatorios y de calidad globales. El potencial de RB-190 para redefinir el tratamiento del Parkinson es verdaderamente inspirador y estamos orgullosos de contribuir con nuestra experiencia en la fabricación de fármacos para respaldar su desarrollo”, afirmó Vivek Sharma presidente ejecutivo de Suven Pharmaceuticals.

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Johnson & Johnson MedTech presenta una nueva era de ortopedia digital

Amgen y Kyowa Kirin publican resultados de su estudio para tratar la dermatitis atópica moderada a grave

Comunicado. Johnson & Johnson MedTech destacó sus últimos avances en ortopedia digital en la Reunión Anual 2025 de la Academia Estadounidense de Cirujanos Ortopédicos (AAOS) en San Diego, California.

A partir de las innovaciones del año pasado, Johnson & Johnson MedTech está introduciendo implantes de vanguardia, técnicas avanzadas y tecnologías basadas en datos en todas las especialidades ortopédicas, incluidas la reconstrucción de articulaciones, los traumatismos, las extremidades y la columna vertebral. Estos avances se basan en el compromiso de la empresa de ofrecer soluciones innovadoras y de gran impacto que aborden las necesidades cambiantes de los cirujanos y los pacientes.

“Con más de 1,700 millones de personas en todo el mundo que viven con afecciones musculoesqueléticas (más que cáncer, enfermedades cardíacas y pulmonares juntas), la necesidad de soluciones ortopédicas efectivas y escalables nunca ha sido mayor. En AAOS 2025, estamos entusiasmados de mostrar cómo nuestras innovaciones están transformando todo el ecosistema de procedimientos ortopédicos para satisfacer esta creciente demanda. Al integrar a la perfección implantes innovadores, técnicas quirúrgicas avanzadas y tecnologías habilitadoras basadas en datos, estamos ayudando a los cirujanos a mejorar la atención al paciente al mismo tiempo que mejoramos la eficiencia de los hospitales y los centros de cirugía ambulatoria”, dijo Aldo Denti, presidente del grupo de la empresa, Ortopedia, Johnson & Johnson MedTech.

Durante más de 135 años, la empresa ha estado a la vanguardia de la innovación ortopédica, comenzando con el primer dispositivo ortopédico del mundo: una férula adaptada para reparar huesos rotos. Hoy, continúa este legado al ofrecer soluciones conectadas digitalmente que brindan a los cirujanos capacidades mejoradas en precisión y eficiencia.

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Right Brain Bio y Suven Pharmaceuticals analizarán la causa raíz del Parkinson

Amgen y Kyowa Kirin publican resultados de su estudio para tratar la dermatitis atópica moderada a grave

Comunicado. Amgen y Kyowa Kirin anunciaron nuevos resultados del programa de ensayos clínicos en curso ROCKET de Fase 3 que evalúa rocatinlimab, una terapia de reequilibrio de células T en investigación dirigida al receptor OX40, en la dermatitis atópica (DA) de moderada a grave.

El estudio IGNITE, que evaluó dos dosis de rocatinlimab, cumplió sus criterios de valoración coprincipales y todos los criterios de valoración secundarios clave, alcanzando significación estadística para ambas dosis de rocatinlimab frente a placebo. IGNITE fue un estudio aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de 24 semanas de duración para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de la monoterapia con rocatinlimab cada 4 semanas en 769 adultos con EA de moderada a grave, incluyendo pacientes previamente tratados con un medicamento biológico o un inhibidor sistémico de la Janus quinasa (JAK).

“Muchos pacientes con dermatitis atópica de moderada a grave luchan con síntomas crónicos que alteran la vida. Incluso con las terapias disponibles actualmente, es posible que no logren alcanzar o mantener los objetivos terapéuticos. Estamos satisfechos con los resultados del programa ROCKET hasta la fecha, que respaldan el potencial del rocatinlimab como una nueva opción de tratamiento”, dijo Jay Bradner, vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo de Amgen.

“De cara al futuro, el ensayo ASCEND explorará los efectos del rocatinlimab más allá de las 24 semanas, incluido el mantenimiento de la respuesta clínica con el tratamiento continuo o la retirada, y los ensayos ASTRO y ORBIT evaluarán el rocatinlimab en pacientes adolescentes. Estos hallazgos ayudarán a definir el perfil completo del rocatinlimab y su potencial para inhibir y reducir las células T patógenas”, afirmó Takeyoshi Yamashita, director ejecutivo senior y director médico de Kirin Kyowa.

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Johnson & Johnson MedTech presenta una nueva era de ortopedia digital

Centivax y Emery Pharma se asocian para acelerar la preparación clínica de la vacuna universal contra influenza

Comunicado. Centivax, una empresa de biotecnología que desarrolla vacunas de amplio espectro para combatir patógenos que evolucionan rápidamente, anunció una colaboración estratégica con Emery Pharma, organización de investigación por contrato especializada en soluciones que cumplen con las normas GLP/CGMP para pruebas analíticas, pruebas bioanalíticas y microbiología. Esta asociación aprovecha la experiencia de Emery Pharma para desarrollar un ensayo de liberación de potencia que cumple con las normas GLP y que permite la IND para lotes GMP del candidato clínico de vacuna universal contra la influenza de Centivax, Centi-Flu.

En el marco de esta colaboración, Emery Pharma establecerá un ensayo de potencia in vitro y expresión de Centi-Flu basado en espectrometría de masas, que servirá como el ensayo definitivo de liberación de lotes necesario para validar las dosis de vacuna fabricadas para su uso en la clínica y las dosis comerciales posteriores a la aprobación. La experiencia de Emery Pharma permite una resolución cuantitativa sin precedentes para garantizar que los lotes fabricados de Centi-Flu se liberen con una potencia y una calidad uniformes para todos los componentes. La asociación establece además un proceso compatible para los ensayos de liberación de lotes de potencia que permiten además la continuación de las vacunas universales de la plataforma Centivax centrada en anticuerpos y epítopos de células T. 

“Elegimos a Emery Pharma por su reconocida excelencia en pruebas bioanalíticas avanzadas de BPL/CGMP. Contar con un socio de confianza para llevar a cabo un riguroso desarrollo in vitro de nuestro ensayo de potencia de liberación de lotes es crucial para la necesidad inmediata de iniciar ensayos clínicos de nuestra primera vacuna candidata universal y, a largo plazo, para acelerar aún más nuestra línea de desarrollo de vacunas. La experiencia de Emery Pharma garantizará que lancemos al mercado un producto de vacuna universal de calidad y consistente, capaz de generar una inmunidad amplia y duradera contra la gripe, en todo momento”, afirmó Jacob Glanville, director ejecutivo de Centivax.

Ron Najafi, director ejecutivo de Emery Pharma, añadió: “Centivax es pionera en el desarrollo de vacunas innovadoras y estamos orgullosos de apoyar sus esfuerzos proporcionando las pruebas críticas necesarias para confirmar la eficacia en las primeras etapas. Nuestra colaboración ayudará a agilizar el camino desde la investigación hasta el desarrollo clínico, garantizando que estas vacunas estén respaldadas por una sólida validación científica”.

Al combinar las tecnologías de vacunas de próxima generación de Centivax con las capacidades de pruebas avanzadas de Emery Pharma, las dos compañías apuntan a acelerar el desarrollo de vacunas que puedan proteger a la humanidad de los desafíos de enfermedades infecciosas más urgentes del mundo.

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Amgen y Kyowa Kirin publican resultados de su estudio para tratar la dermatitis atópica moderada a grave

Paraguay avanza hacia el fortalecimiento de la regulación de precios de medicamentos

Comunicado. Gracias a la cooperación técnica brindada por la OPS, la Dirección Nacional de Vigilancia Sanitaria (DINAVISA) actualizó la metodología de regulación de precios de medicamentos de venta al público expidiendo la ‘Resolución DINAVISA 174/2004’, que entró a regir desde noviembre de 2024.

La actualización metodológica implicó migrar de un esquema basado en fijación de precios por márgenes de intermediación -establecido en 1991- a un esquema por referenciación internacional de precios. A su vez, y de forma paralela, se constituyó el Observatorio de precios de medicamentos, que cuenta con participación multisectorial y posibilitará el aumento de la transparencia sobre los precios de los medicamentos, así como la vigilancia del cumplimiento de las normas de fijación de precios por parte del sector regulado, articulando los distintos actores que conforman el observatorio. Los primeros resultados evidencian disminuciones sustanciales en precios de medicamentos de alto interés en salud pública, por ejemplo, medicamentos oncológicos.

La normativa fue desarrollada con el apoyo técnico de la Unidad de Acceso a Medicamentos y Tecnologías en Salud del Departamento de Innovación, Acceso a Medicamentos y Tecnologías Sanitarias (IMT/AH) desde la línea de trabajo de Políticas y Estrategias de Acceso.

Esta Cooperación Técnica por parte de la OPS con las autoridades del Paraguay continuará en una fase siguiente en la que se abordará el monitoreo a la implementación, los ajustes metodológicos correspondientes, así como una profundización en la medición del impacto económico y social tras la adopción de la normativa.

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Centivax y Emery Pharma se asocian para acelerar la preparación clínica de la vacuna universal contra influenza

Arvinas y Pfizer anuncian resultados positivos del ensayo clínico de fase 3 de su fármaco para cáncer de mama

Comunicado. Arvinas y Pfizer anunciaron los resultados positivos del ensayo clínico de fase 3 VERITAC-2 (NCT05654623) que evalúa la monoterapia con vepdegestrant frente a fulvestrant en adultos con cáncer de mama avanzado o metastásico con receptores de estrógeno positivos y receptores 2 del factor de crecimiento epidérmico humano negativos (ER+/HER2-) cuya enfermedad progresó tras un tratamiento previo con inhibidores de la quinasa dependiente de ciclina (CDK) 4/6 y terapia endocrina. Estos son los primeros datos fundamentales para vepdegestrant, un potencial degradador de ER de primera clase en investigación oral PROTAC (PROteolysis Targeting Chimera).

El ensayo alcanzó su criterio de valoración principal en la población con mutación del receptor de estrógeno 1 (ESR1m), demostrando una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa en la supervivencia libre de progresión (SSP) en comparación con fulvestrant. Los resultados superaron el cociente de riesgo objetivo preestablecido de 0,60 en la población con mutación del receptor de estrógeno 1 (ESR1m). El ensayo no alcanzó la significación estadística en la mejora de la SSP en la población con intención de tratar (ITT).

“La primera lectura de datos de la Fase 3 de un degradador de PROTAC representa un logro significativo y estos datos muestran que vepdegestrant tiene el potencial de proporcionar resultados clínicamente significativos para miles de pacientes con cáncer de mama metastásico cuyos tumores albergan mutaciones del receptor de estrógeno 1. Queremos agradecer a los pacientes e investigadores que participaron en este ensayo, y esperamos compartir estos datos con las autoridades sanitarias, así como en una conferencia médica en 2025”, afirmó John Houston, presidente, director ejecutivo y presidente de Arvinas.

Por su parte, Megan O'Meara, directora interina de Desarrollo de Pfizer Oncology, indicó: “Los pacientes con cáncer de mama metastásico ER+/HER2- avanzado se enfrentan a importantes desafíos clínicos, con opciones de tratamiento limitadas tras la progresión de la enfermedad y el desarrollo de resistencia a las terapias endocrinas disponibles. Estos datos de VERITAC-2 respaldan el potencial de vepdegestrant para brindar a los pacientes cuyos tumores albergan mutaciones ESR1 más tiempo sin progresión de la enfermedad, en comparación con fulvestrant”.

Vepdegestrant es un degradador oral PROTAC ER en investigación para el cáncer de mama ER+/HER2- que está siendo desarrollado conjuntamente por Arvinas y Pfizer y está diseñado para aprovechar el sistema de eliminación de proteínas natural del cuerpo para atacar y degradar específicamente el ER. En febrero de 2024, las empresas anunciaron que la FDA otorgó la designación de vía rápida para la investigación de vepdegestrant para monoterapia en el tratamiento de adultos con cáncer de mama avanzado o metastásico ER+/HER2- previamente tratados con terapia endocrina.

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Centivax y Emery Pharma se asocian para acelerar la preparación clínica de la vacuna universal contra influenza

Paraguay avanza hacia el fortalecimiento de la regulación de precios de medicamentos

Comunicado. La planta biofarmacéutica de Boehringer Ingelheim en Shanghái (China) cumple las condiciones para participar en una reforma regulatoria que promueve la fabricación segmentada de productos biológicos por parte de las autoridades locales.

La reforma, liderada por la autoridad de la medicina china NMPA (Administración Nacional de Productos Médicos), tiene como objetivo mejorar el control, la eficiencia y la flexibilidad en el proceso de producción. Como una de las pocas organizaciones de fabricación por contrato que calificaron para el período piloto, Boehringer Ingelheim BioXcellence está expandiendo su cartera de servicios en China, ofreciendo paquetes de servicios diferenciados para diferentes segmentos de la producción biofarmacéutica y permitiendo el suministro global sostenible de medicamentos a los pacientes.

La fabricación segmentada se refiere a la división de un proceso de producción en segmentos o etapas distintos y manejables, cada uno de los cuales se centra en una parte específica de todo el proceso. En la industria biofarmacéutica, permite la fabricación de diferentes componentes de medicamentos en instalaciones separadas, posiblemente en varios países.

Boehringer Ingelheim BioXcellence en Shanghái está a la vanguardia de la reforma debido a su experiencia y capacidades de suministro global. Como sitio piloto en la reforma del Titular de Autorización de Mercado Chino desde 2016, el sitio ha estado trabajando en estrecha colaboración con el gobierno local. Cumple con estrictos estándares regulatorios y se caracteriza por un sólido sistema de gestión de calidad. Ubicado estratégicamente en el ecosistema biofarmacéutico de Shanghái, el sitio ha estado produciendo terapias innovadoras durante más de siete años. Con sus capacidades integrales de fabricación y envasado, el sitio está completamente equipado para respaldar un enfoque de fabricación segmentado y está preparado para la transferencia de tecnología segmento por segmento y el lanzamiento comercial en China.

“Podemos aprovechar nuestros más de 40 años de experiencia con este modelo de negocio de fabricación segmentada, ya que está bien establecido en Estados Unidos y la Unión Europa. Ahora estamos ansiosos por implementar este concepto en China para satisfacer mejor las necesidades de nuestros clientes, mejorando un suministro global confiable y sostenible de medicamentos biofarmacéuticos que cambian la vida a los pacientes que los necesitan”, subrayó Andrea Rothmaler, directora de la división de fabricación por contrato de Boehringer Ingelheim, BioXcellence.

Esta reforma regulatoria fortalece la posición de Boehringer Ingelheim BioXcellence™, permitiéndole ofrecer soluciones más personalizadas a sus clientes. El nuevo nivel de flexibilidad refuerza el modelo de negocios chino de la compañía, permitiéndole ofrecer suministros biofarmacéuticos tanto locales como globales. De esta manera, Boehringer Ingelheim BioXcellence™ reafirma su dedicación a soluciones de cadena de suministro confiables y sustentables para sus socios en todo el mundo.

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BioNTech anuncia sus resultados financieros del cuarto trimestre y de todo 2024

Kenox Pharmaceuticals y Lactiga desarrollarán inmunoterapia dirigida a las mucosas