Comunicado. GSK anunció que momelotinib, un inhibidor de JAK con un mecanismo de acción diferenciado, recibió la designación de medicamento huérfano (ODD) por parte de la FDA y la EMA para el tratamiento del síndrome VEXAS (Vacuoles, enzima E1, ligado al cromosoma X, autoinflamatorio, somático). El síndrome VEXAS es un trastorno mieloide clonal con características clínicas reumatológicas y hematológicas. Es una afección progresiva altamente sintomática con mal pronóstico y una tasa de mortalidad a cinco años del 30-40%. Actualmente no existen opciones de tratamiento aprobadas.
Las ODD se basaron en estudios de casos retrospectivos que demostraron que los inhibidores de JAK podrían ser una opción terapéutica eficaz para el síndrome VEXAS, así como en la evidencia de un informe de caso que indicó un posible beneficio clínico del tratamiento con momelotinib, incluyendo mejoras en los síntomas y en la inflamación y manifestaciones hematológicas relacionadas con VEXAS. Las ODD son otorgadas por los organismos reguladores para apoyar los esfuerzos de desarrollo y las evaluaciones regulatorias de nuevos medicamentos que tienen el potencial de tratar o prevenir enfermedades raras.
El ensayo ATLAS de fase II/III, previsto para el estudio, evaluará la eficacia y seguridad de momelotinib en el síndrome VEXAS y servirá de base para las solicitudes de aprobación regulatoria a nivel mundial. Este ensayo forma parte del programa de desarrollo en curso de momelotinib, que evalúa su potencial en diversas afecciones hematológicas.
Cabe mencionar que momelotinib está aprobado actualmente en Estados Unidos para el tratamiento de la mielofibrosis de riesgo intermedio o alto en adultos con anemia. También está aprobado en la Unión Europea y el Reino Unido para el tratamiento de la mielofibrosis con esplenomegalia o síntomas relacionados con la enfermedad en adultos con anemia moderada a grave, y en Japón para el tratamiento de la mielofibrosis.
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