Comunicado. Gemma Biotherapeutics (GEMMABio), compañía global de medicina genética en etapa clínica, anunció que ha recibido financiación de la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada para la Salud (ARPA-H). El proyecto incluye una asociación con Profluent Bio (Profluent), laboratorio de inteligencia artificial (IA) de vanguardia para la biología. Esta subvención se otorga en el marco del programa THRIVE (Tratamiento de enfermedades raras hereditarias con medicinas genéticas de precisión in vivo) de ARPA - H y apoyará el proyecto RAPID (Desarrollo de medicamentos personalizados basados en la región) para probar nuevos sistemas de edición de bases diseñados con IA. THRIVE está dirigido por Daria Fedyukina, gerente del programa de ARPA-H.
GEMMABio colaborará con Profluent para desarrollar cuatro productos de edición de bases codificados en ARNm, administrados mediante nanopartículas lipídicas (LNP), dirigidos a cuatro mutaciones fundadoras en dos enfermedades hepáticas monogénicas raras y potencialmente mortales: la hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH), causada por mutaciones en el gen del receptor de lipoproteínas de baja densidad ( LDLR ), y la enfermedad de la orina con olor a jarabe de arce (MSUD), causada por mutaciones en el gen de la subunidad beta de la deshidrogenasa E1 de la cadena ramificada ( BCKDHB ). Como parte de esta colaboración, Profluent desplegará su catálogo de editores de bases generados mediante sus modelos de lenguaje de proteínas. Estos editores de bases han sido diseñados para corregir cualquier mutación de transición con una actividad y especificidad excepcionales.
Las mutaciones fundadoras han dado lugar a una concentración geográfica de pacientes con enfermedad grave y opciones de tratamiento limitadas. Centrarse en variantes específicas y prevalentes en la enfermedad permitirá a los científicos de GEMMABio y Profluent establecer una prueba de concepto crucial para este enfoque flexible de edición de bases, que maximizará la relación paciente-producto, reduciendo en última instancia los costes y aumentando el impacto clínico.
“GEMMABio se fundó para desarrollar medicamentos genéticos transformadores para enfermedades raras devastadoras y para distribuir estos tratamientos a nivel mundial. Creemos que nuestra colaboración con Profluent dará lugar a un método de edición de bases novedoso y potente que podrá aplicarse a diversas mutaciones y enfermedades genéticas, donde el único componente distintivo es el ARN guía (ARNg). Creemos que estas características pueden permitir reducciones significativas de costes y tienen el potencial de aumentar el acceso a estos tratamientos en todo el mundo”, declaró James M. Wilson, presidente y director ejecutivo de GEMMABio.
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