Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que firmó un acuerdo de licencia mundial exclusivo con GC Biopharma y Hanmi Pharm para desarrollar y comercializar HM15421/GC1134A, una terapia de reemplazo enzimático de acción prolongada en fase de investigación para la enfermedad de Fabry.
HM15421/GC1134A es una terapia enzimática con alfa-galactosidasa A (a-Gal A) recombinante humana que actualmente se está estudiando en un ensayo clínico de fase 1/2 en personas que viven con la enfermedad de Fabry y tiene el potencial de ser la primera terapia de reemplazo enzimático subcutánea para la enfermedad de Fabry.
“Este acuerdo refleja nuestro creciente compromiso con la comunidad de Fabry, que se basa en la adquisición de Amicus a principios de este año. HM15421/GC1134A tiene el potencial de ofrecer una nueva forma de tratar la enfermedad de Fabry, y creemos que podría ser una opción importante para los pacientes. A medida que continuamos ampliando nuestra cartera de tratamientos clínicos, tanto a través de investigación interna como de programas externos, HM15421/GC1134A encaja a la perfección y podría permitirnos llegar a una nueva generación de pacientes con Fabry, más allá de aquellos con mutaciones susceptibles de tratamiento con GALAFOLD”, declaró Alexander Hardy, presidente y director ejecutivo de BioMarin.
Con base en los términos del acuerdo, BioMarin realizará un pago inicial de 70 mdd. GC y Hanmi también podrán recibir conjuntamente hasta 405 mdd adicionales al completar ciertos hitos de desarrollo y comercialización, así como regalías escalonadas.
En estudios preclínicos, HM15421/GC1134A demostró una eficacia diferenciada en parámetros clave, como la función renal, la salud vascular y los resultados en el sistema nervioso periférico. El fármaco recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en 2024. Tras la finalización del estudio de fase 1/2 en curso, BioMarin asumirá la responsabilidad exclusiva del desarrollo clínico, la fabricación y la comercialización de HM15421/GC1134A fuera de Corea. GC y Hanmi conservarán los derechos de comercialización de HM15421/GC1134A en Corea.
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