Comunicado. Sarepta Therapeutics, compañía especializada en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció que la FDA aceptó la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) en busca de la aprobación acelerada de SRP-9001 (delandistrógeno moxeparvovec) para el tratamiento de personas ambulatorias con distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 recibió una revisión prioritaria de la FDA, con una fecha de acción regulatoria del 29 de mayo de 2023.
“Estamos encantados de anunciar que la FDA aceptó la BLA de Sarepta para SRP-9001 para su presentación y revisión prioritaria. Duchenne es una enfermedad implacablemente degenerativa e invariablemente fatal, que priva a los niños de músculos y funciones cada hora y cada día. Nuestra presentación de BLA para una aprobación acelerada, junto con la aceptación por parte de la FDA de ese BLA para su presentación y revisión, es un hito tremendamente importante en nuestro esfuerzo por llevar una terapia génica que potencialmente cambie la vida de los pacientes con Duchenne lo más rápido posible y esperamos trabajando con la FDA a través del proceso de revisión”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta Therapeutics.
SRP-9001 es una terapia génica en investigación para Duchenne que se está desarrollando en colaboración con Roche. La enfermedad se caracteriza por una mutación en el gen de la distrofina que da como resultado la falta de distrofina, que actúa como un amortiguador para el músculo en la membrana. SRP-9001 está diseñado para tratar la causa próxima de Duchenne mediante la entrega al músculo de un gen que codifica una forma funcional acortada de distrofina.
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