Agencias. Oryzon Genomics anunció que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a su inhibidor de LSD1 en fase clínica, iadademstat, para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP). Iadademstat es un inhibidor de LSD1 muy potente y selectivo, activo por vía oral. La enzima epigenética LSD1 es un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en CPCP, otros tumores sólidos y cánceres hematológicos como la leucemia mieloide aguda (LMA).
“Recibir la designación de medicamento huérfano para iadademstat en CPCP es un reconocimiento importante del papel que las nuevas terapias dirigidas con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo”, comentó Douglas Faller, director médico global de Oryzon.
Y agregó: “Iadademstat es una novedosa aproximación terapéutica epigenética para el tratamiento de este tumor rápidamente mortal. El fármaco tiene dos acciones independientes y complementarias contra el CPCP: iadademstat reprograma epigenéticamente el genoma de la célula tumoral, al tiempo que aumenta en gran medida la capacidad del sistema inmunitario del propio paciente para reconocer y destruir el cáncer. Estudios clínicos previos de iadademstat han demostrado su actividad y un perfil de seguridad manejable para el tratamiento del CPCP”.
Por su parte, Carlos Buesa, CEO de Oryzon, indicó: “Estamos muy entusiasmados con la nueva designación de medicamento huérfano para iadademstat en CPCP por parte de la FDA. Esto facilitará y agilizará nuestro desarrollo de este fármaco en esta enfermedad con una gran necesidad médica no resuelta”.
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