Comunicado. Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) anunció que la Comisión Europea (CE) le otorgó la designación de medicamento huérfano para AB-1003 (también conocido como LION-101) para el tratamiento de distrofia muscular de cinturas (LGMD).
AB-1003 es una nueva terapia génica basada en el virus adenoasociado recombinante (AAV) en investigación que actualmente se está desarrollando como una infusión intravenosa (IV) única para el tratamiento de pacientes con LGMD tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9), una enfermedad subtipo que afecta a 4.5 personas por millón en todo el mundo, incluidas más de 5,000 personas en la Unión Europea y Estados Unidos.
AB-1003 se está investigando en Estados Unidos a través de un estudio multicéntrico de fase 1/2 la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de una única infusión intravenosa de terapia génica en sujetos adultos con LGMD2I/R9 genotípicamente confirmado.
“La designación de medicamento huérfano de la CE para AB-1003 es un reconocimiento importante de la necesidad médica no satisfecha en LGMD, que no tiene una terapia aprobada. La carga de esta rara forma de distrofia muscular en los pacientes y sus familias es significativa, y esta decisión respalda nuestros esfuerzos para brindar potencialmente una nueva opción terapéutica a las personas en la UE que viven con el tipo 2I/R9 de esta devastadora enfermedad”, dijo Sheila Mikhail, cofundadora y directora ejecutiva de AskBio. “
Cabe indicar que la CE otorga la designación de medicamento huérfano a los medicamentos destinados a tratar una enfermedad potencialmente mortal o crónicamente debilitante que afecta a no más de cinco de cada 10 mil personas en la Unión Europea, siempre que no exista otra opción de tratamiento satisfactoria o el medicamento pueda ser de gran beneficio para los afectados por una condición específica. Esta designación proporcionará incentivos especiales en la UE, incluida la elegibilidad para asistencia de protocolo y posibles exenciones o reducciones en ciertas tarifas regulatorias. Además, si se aprueba la comercialización del medicamento, esta designación otorgará 10 años de exclusividad de comercialización.
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