Agencias. miRecule, empresa de biotecnología centrada en el avance de terapias de ARN de próxima generación, anunció una colaboración estratégica y un acuerdo de licencia exclusivo con Sanofi para desarrollar y comercializar un anticuerpo-ARN de primera clase conjugado (ARC) para el tratamiento de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La colaboración marca la primera transacción de licencia de miRecule aprovechando su plataforma patentada DREAmiR.
La FSHD es el segundo tipo más común de distrofia muscular y afecta a más de un millón de personas en todo el mundo sin tratamientos aprobados. Los pacientes con mutaciones genéticas causales experimentan un deterioro de por vida de la función muscular y una discapacidad progresiva.
La colaboración combinará la terapia de ARN anti-DUX4 de miRecule (descubierta a través de su plataforma patentada DREAmiR) con NANOBODY plataforma de Sanofi. La posible mejor terapia de su clase resultante puede convertirse en un tratamiento modificador de la enfermedad que se dirige selectivamente y suprime la causa subyacente de la FSHD en el tejido muscular. Este enfoque innovador permitiría a los pacientes con FSHD reanudar su curso normal de envejecimiento sin los efectos debilitantes de esta enfermedad progresiva.
Con base en los términos del acuerdo de colaboración, miRecule otorgará a Sanofi una licencia mundial exclusiva de los derechos de propiedad intelectual de la terapia FSHD.
miRecule y Sanofi colaborarán en actividades de investigación a través de la selección de candidatos principales. Tras la selección de candidatos, Sanofi asumirá la responsabilidad exclusiva de los estudios de habilitación de IND y las actividades posteriores de desarrollo y comercialización a nivel mundial.
Para Pablo Sardi, director global de investigación de enfermedades raras y neurológicas de Sanofi, dijo: “Esperamos trabajar con miRecule para unir nuestras dos tecnologías innovadoras en sinergia en la mejor terapia de su clase diseñada para suprimir la causa subyacente de la FSHD. Esperamos que esto permita a los pacientes vivir una vida libre de los síntomas debilitantes de la el trastorno Estamos emocionados de embarcarnos en esta colaboración con miRecule mientras trabajamos juntos para traer esperanza a la comunidad FSHD”.
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