Comunicado. Rhythm Pharmaceuticals, compañía biofarmacéutica enfocada en enfermedades genéticas raras de la obesidad, anunció que la FDA aprobó la solicitud complementaria de nuevo fármaco (sNDA) para Imcivree (setmelanotide), un agonista del receptor de melanocortina-4 (MC4R), para pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS).
Con esta aprobación, Imcivree está indicado para el control crónico del peso en pacientes adultos y pediátricos a partir de los seis años con obesidad monogénica o sindrómica debido a la deficiencia de proopiomelanocortina (POMC), proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o receptor de leptina (LEPR) o BBS.
“Esta aprobación de la FDA representa un hito significativo para Rhythm, que valida nuestra estrategia de desarrollar Imcivree para personas con hiperfagia y obesidad severa causada por enfermedades raras de la vía MC4R y nos permite brindar nuestra terapia de precisión a una comunidad establecida de pacientes que viven con BBS y sus familias que esperan ansiosamente una nueva opción de tratamiento”, dijo David Meeker, presidente y CEO de Rhythm.
El BBS es una enfermedad genética rara, las personas que viven con BBS pueden experimentar hambre insaciable, también conocida como hiperfagia, y obesidad severa desde una edad temprana. El BBS también puede estar asociado con deterioro cognitivo, polidactilia, disfunción renal, hipogonadismo y discapacidad visual.
La solicitud de la FDA para Imcivree se basó en datos del ensayo clínico de fase 3 de Rhythm, que fue el ensayo clínico de intervención más grande y más largo en BBS. En el ensayo clínico, Imcivree logró una reducción de peso temprana, significativa y sostenida. El ensayo cumplió su criterio de valoración principal y todos los criterios de valoración secundarios clave, con reducciones estadísticamente significativas en el peso y el hambre a las 52 semanas de tratamiento.
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