Comunicado. Capsida Biotherapeutics, compañía que cuenta con una plataforma de terapia génica completamente integrada que, a través de la administración intravenosa (IV) de una sola cápside diseñada, puede dirigirse a uno o varios órganos simultáneamente mientras limita la exposición a órganos no objetivo, anunció la presentación en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular (ASGCT). El enfoque de Capsida desbloquea el potencial para tratar enfermedades raras y comunes en todas las edades.
Las presentaciones de Capsida detallan una prueba de concepto de modelo de enfermedad preclínica para uno de los programas piloto de ingeniería AAV de primera generación de la empresa, junto con los resultados de su plataforma de ingeniería de cápside utilizada para seleccionar vectores basados en el virus adenoasociado 9 (AAV9) con enriquecimiento y transducción. de células en todo el sistema nervioso central (SNC).
“Los resultados preclínicos demuestran una prueba de concepto de que nuestras cápsides diseñadas por AAV de primera generación administradas por vía intravenosa pueden cruzar la barrera hematoencefálica, lo que quizás sea uno de los mayores desafíos para tratar enfermedades del SNC. Los datos demuestran una distribución mejorada en toda la cortical, regiones subcorticales y profundas del cerebro en dosis bajas por vía intravenosa en comparación con los métodos de dosificación invasivos de AAV9”, dijo Peter Anastasiou, director ejecutivo de Capsida.
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