Comunicado. Takeda anunció que la totalidad de la evidencia de un análisis intermedio planificado previamente de un estudio fundamental de fase 3 respalda la eficacia y la seguridad de TAK-755 como terapia de reemplazo enzimático para la púrpura trombocitopénica trombótica congénita (cTTP).
cTTP es un subtipo ultra raro de púrpura trombocitopénica trombótica (TTP), un trastorno de la coagulación de la sangre raro, crónico y debilitante causado por una deficiencia en la proteasa ADAMTS13. La TTP aguda tiene una tasa de mortalidad >90% si no se trata.
El ensayo se diseñó para evaluar el beneficio clínico de TAK-755 en múltiples criterios de valoración clínicamente relevantes y se basó en la totalidad de la evidencia proporcionada por los datos de eficacia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad. Este enfoque se discutió con las agencias reguladoras globales.
El estudio evaluó TAK-755 en comparación con las terapias basadas en plasma, que son el estándar actual de atención (SoC), en un estudio cruzado aleatorizado. Los resultados provisionales mostraron que TAK-755 redujo la incidencia de eventos de trombocitopenia en un 60% (intervalo de confianza del 95%, 30%-70%), un marcador importante de la actividad de la enfermedad en cTTP, en comparación con el SoC. La proporción de sujetos que experimentaron eventos adversos que se determinó que estaban relacionados con el tratamiento fue sustancialmente menor entre los sujetos durante el tratamiento con TAK-755 (8.9%) en comparación con los que recibieron la terapia SoC (47.7%).
“Estamos comprometidos con el avance de las opciones de tratamiento para las personas que viven con cTTP, que actualmente no tienen terapias aprobadas específicamente para controlar su condición. Los resultados del ensayo son muy alentadores y esperamos continuar colaborando con los organismos reguladores mundiales con el objetivo de llevar el TAK-755 a los pacientes lo más rápido posible”, dijo Daniel Curran, jefe de la Unidad del Área Terapéutica de Hematología y Genética Rara en Takeda.
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