Comunicado. La farmacéutica AstraZeneca informó que Soliris (eculizumab) ha sido aprobado en Japón para su uso ampliado para incluir el tratamiento de miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes pediátricos con anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos y cuyos síntomas son difíciles de controlar con terapia de inmunoglobulina intravenosa (IGIV) en dosis altas o plasmaféresis (PLEX).
Soliris es la primera y única terapia dirigida aprobada para el tratamiento de niños y adolescentes con gMG en Japón. La aprobación del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) se basó en los resultados del ensayo de fase III de Soliris en pacientes pediátricos con gMG refractaria.
En el ensayo, Soliris demostró un beneficio clínico en pacientes pediátricos con gMG refractaria en quienes previamente fracasó el tratamiento inmunosupresor y continuaron experimentando síntomas significativos de la enfermedad no resuelta. Soliris mostró una mejora significativa en el criterio de valoración principal de cambio desde el inicio en la puntuación total de Miastenia gravis cuantitativa (QMG) en la semana 26, una escala informada por el médico que evalúa la gravedad y la función de la enfermedad.
La gMG es una enfermedad neuromuscular autoinmune, crónica, debilitante y rara que provoca una pérdida de la función muscular y una debilidad grave.
Marc Dunoyer, director ejecutivo de Alexion, firma de AstraZeneca, dijo: “Los pacientes pediátricos que viven con gMG pueden dejar de responder a los tratamientos estándar y continuar experimentando síntomas que afectan su movilidad, habla y respiración. Nuestro inhibidor de C5, Soliris, el primero en su clase, tiene el potencial de mejorar los resultados y la calidad de vida de los pacientes pediátricos y sus familias, y estamos orgullosos de ofrecer esta primera y única terapia dirigida a la comunidad pediátrica de gMG en Japón”.
Cabe recordar que Soliris se aprobó por primera vez en Japón en 2017 para el tratamiento de ciertos adultos con gMG y también está aprobado para ciertos adultos con gMG en Estados Unidos, China y la Unión Europea.
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