Comunicado. Roche anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA recomendó la expansión de Hemlibra (emicizumab) en la Unión Europea para la autorización de comercialización. De aprobarse, Hemlibra también estaría indicado para la profilaxis de rutina de los episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, que tienen una enfermedad moderada (FVIII ≥1% y ≤ 5%) con un fenotipo hemorrágico grave. Se estima que las personas con hemofilia A moderada constituyen el 14% de la población con hemofilia A.
“Sabemos que las personas con hemofilia A moderada aún pueden tener hemorragias que provoquen daños articulares irreversibles y afecten la calidad de vida. Estamos muy contentos de que la recomendación del CHMP nos acerque a transformar potencialmente la vida cotidiana de las personas en la UE que viven con hemofilia A moderada”, dijo Levi Garraway, director médico y director de Desarrollo Global de Productos de Roche.
Si bien el tratamiento y el manejo de la hemofilia A grave están bien establecidos, hay menos información y orientación sobre la profilaxis para la hemofilia A moderada. Además, la gravedad de la hemofilia A, tradicionalmente medida por los niveles de factor VIII, no siempre refleja el comportamiento del sangrado.
Algunas personas con hemofilia no grave pueden experimentar síntomas similares a los de las personas con hemofilia grave y se beneficiarían de la profilaxis.
Todas las gravedades de la hemofilia A pueden reducir significativamente la calidad de vida de las personas afectadas, así como de sus familiares y cuidadores.
Dado que es posible que muchas personas con hemofilia A moderada no reciban tratamientos profilácticos, es posible que soporten una carga clínica peor, con un 85% de hemorragias en el transcurso de su vida. Esto puede conducir a problemas articulares a largo plazo, que requieren intervenciones y afectan la calidad de vida.
La recomendación del CHMP se basa en los resultados del estudio de fase III HAVEN, así como en datos del mundo real. Los resultados del estudio mostraron que Hemlibra demostró un control de hemorragias eficaz y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A no grave sin inhibidores del factor VIII, donde la profilaxis estaba clínicamente indicada.
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