Comunicado. Mundialmente se calculan entre 3.5 y 5.9% la prevalencia de enfermedades raras, y en México podría haber entre cuatro millones y siete millones de pacientes con al menos uno de los más de 7,000 padecimientos identificados y, por desgracia, sólo el 5% tiene una opción de tratamiento aprobada, de ahí la importancia de cualquier acción a favor de los pacientes y sus familias, así como de los médicos y sistemas de salud.
Novartis Gene Therapies dio a conocer que formó un equipo con un propósito común: desarrollar terapias con el potencial de impactar positivamente en las vidas de los pacientes y familias devastadas por: enfermedades genéticas, neurológicas, raras y potencialmente mortales. La terapia celular y la terapia génica son campos, superpuestos, de la investigación y el tratamiento biomédico, ambas terapias buscan tratar, prevenir o potencialmente curar enfermedades, con la posibilidad de aliviar la causa subyacente de estas enfermedades y las que son adquiridas.
La terapia génica busca tratar enfermedades reemplazando, inactivando o introduciendo genes en las células, ya sea dentro del cuerpo (in vivo) o fuera del cuerpo (ex vivo).
Algunas terapias se consideran tanto celulares como génicas. Estas terapias alteran los genes en tipos específicos de células e insertándolos en el cuerpo.
El compromiso de Novartis ha sido re-imaginar y buscar crear medicamentos innovadores, priorizando un trabajo basado en las necesidades médicas y en la sólida comprensión científica de la enfermedad; no en el tamaño del mercado comercial. Por ejemplo, Investigadores de Novartis están trabajando para mapear redes de señalización de proteínas complejas conocidas como vías de señalización molecular en el interior de las células.
