Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció actualizaciones sobre sus programas de terapia génica en investigación y desarrollo clínico. En febrero de 2022, la empresa recibió solicitudes adicionales de la FDA para obtener la información necesaria para resolver la retención clínica del estudio de fase 1/2 PHEARLESS de BMN 307 emitido en septiembre de 2021. BMN 307 es una fenilalanina hidroxilasa humana AAV5 (hPAH) terapia génica en estudio en adultos con fenilcetonuria (PKU).
“Como líderes en el desarrollo de terapias génicas, una modalidad de tratamiento novedosa, es nuestra responsabilidad responder a las nuevas preguntas que surgen en beneficio de los pacientes, los médicos, los organismos reguladores y el campo en general. La seguridad del paciente es nuestra máxima prioridad”, dijo Hank Fuchs, presidente de I&D mundial en BioMarin.
Y agregó: “Con las nuevas tecnologías en el cuidado de la salud, anticipamos que tanto las autoridades sanitarias como los desarrolladores buscarán caracterizar y evaluar las posibles señales relacionadas con la seguridad para permitir una evaluación más completa de estos riesgos potenciales para los pacientes. Seguimos agradecidos con todos los participantes e investigadores en nuestros estudios de terapia génica, así como por el apoyo de los grupos de defensa de los pacientes”.
La compañía también anunció que se completó la inscripción en el estudio de fase 3 270-303 en curso para evaluar la seguridad y la eficacia del valoctocogén roxaparvovec, una terapia génica AAV5, en combinación con corticosteroides profilácticos en personas con hemofilia A grave. Los análisis de este estudio se esperan para el primer semestre de 2023.
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