Comunicado. La compañía farmacéutica BioMarin Pharmaceutical anunció los resultados positivos de su estudio global de Fase 3 GENEr8-1 en curso del valoctocogén roxaparvovec, una terapia génica en investigación para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave. Este es el estudio global de fase 3 más grande hasta la fecha para cualquier terapia génica en hemofilia, con 134 participantes.
En el estudio de fase 3 GENEr8-1, la tasa de hemorragia anualizada (ABR) se redujo significativamente en 4.1 hemorragias tratadas por año (valor de p <0.0001), u 85% desde una media inicial de 4.8 (mediana de 2.8), en el pre- análisis primario especificado en participantes de un estudio no intervencionista anterior (población de transferencia; N = 112; mediana de seguimiento de 110 semanas). La ABR media fue de 0.8 (mediana 0.0) durante todo el período de evaluación de la eficacia, 0,9 (mediana 0,0) durante el primer año y 0.7 (mediana 0.0) durante el segundo año.
Valoctocogén roxaparvovec también redujo significativamente la tasa media anualizada de infusión de factor VIII en la población transferida en 133 infusiones por año (valor de p <0.0001) o 98% desde el inicio. La tasa de infusión media anualizada fue de 2.6 (mediana 0.0) durante todo el período de evaluación de la eficacia, 1.5 (mediana 0,0) durante el primer año y 3.4 (mediana 0,0) durante el segundo año.
“Estamos encantados de que nuestra perseverancia en nombre de las personas con hemofilia A haya llevado a los resultados transformadores de hoy en el mayor estudio de terapia génica para la hemofilia A. Estos resultados muestran que el valoctocogén roxaparvovec podría cambiar profundamente la forma en que se trata la hemofilia A.
Esperamos continuar trabajando con las autoridades de salud para llevar esta terapia a pacientes con hemofilia A”, dijo Hank Fuchs, presidente de Investigación y Desarrollo Mundial en BioMarin.
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