Comunicado. Takeda y Arrowhead Pharmaceuticals anunciaron los principales resultados de la fase 2 clínica de SEQUOIA estudio de fazirsirán en investigación (TAK-999/ARO-AAT) para el tratamiento de la enfermedad hepática asociada con la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD-LD).
Ambas empresas también proporcionaron un resumen de un estudio de Fase 3 que fue desarrollado conjuntamente y será realizado por Takeda. Se planea presentar resultados adicionales del estudio SEQUOIA en una futura reunión médica y enviarlos para su publicación.
Fazirsirán ha sido bien tolerado con eventos adversos emergentes del tratamiento informados hasta la fecha, generalmente bien balanceados entre los grupos de fazirsirán y placebo.
No hubo eventos adversos emergentes del tratamiento que condujeran a la suspensión del fármaco, interrupciones de la dosis o retiros prematuros del estudio en ningún grupo de estudio. En comparación con el placebo, no se observaron cambios dependientes de la dosis o clínicamente significativos en las pruebas de función pulmonar durante 1 año con fazirsirán.
“Los pacientes que recibieron fazirsirán mostraron cambios dramáticos y alentadores en varios marcadores de la enfermedad durante el período de tratamiento, incluida la fibrosis, la acumulación de Z-AAT en el hígado, la carga de glóbulos de PAS-D, las enzimas hepáticas y otros marcadores importantes. Estos datos consistentes de la Fase 2 nos brindan una confianza adicional de que fazirsirán tiene el potencial en el futuro de proporcionar a los médicos la primera estrategia terapéutica para tratar la enfermedad hepática asociada con AATD en sus pacientes. Nos gustaría agradecer a todos los pacientes e investigadores que participaron en el estudio SEQUOIA y a nuestros valiosos socios de Takeda por su apoyo y colaboración”, dijo Javier San Martin, director médico de Arrowhead.
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