FDA aprueba primer tratamiento contra el síndrome de Rett

Agencias. La FDA anunció que dio su aprobación a la solución oral Daybue (trofinetide), de Acadia Pharmaceuticals, como el primer tratamiento para el síndrome de Rett, un trastorno neurológico genético raro.

El visto bueno del regulador estadounidense autoriza su uso en adultos y niños a partir de los dos años de edad. Los afectados pueden ingerir Daybue por vía oral o a través de un tubo gástrico, dos veces al día, por la mañana y por la noche, y la dosis recomendada depende del peso de la persona, apuntó la FDA.

El síndrome de Rett está considerado un trastorno neurológico genético raro que afecta a la manera en la que se desarrolla el cerebro. La mayoría de bebés afectados crecen con normalidad hasta los seis meses, pero empiezan a perder facultades a partir de ese momento.

La FDA apuntó que afecta principalmente a mujeres (una de cada 10 mil) y de forma muy poco frecuente a hombres. El Rett Syndrome Research Trust, que promueve la investigación para lograr su cura, calcula que hay unas 15 mil personas afectadas en Estados Unidos y 350 mil en todo el mundo.

La autoridad sanitaria estadounidense apuntó que no hay contraindicaciones al consumo de Daybue y recalcó que entre los posibles efectos secundarios están la diarrea y la pérdida de peso. Entre los menos corrientes se incluyeron casos de fiebre, ansiedad y cansancio.

 

 

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