Comunicado. La farmacéutica francesa informó respecto de los resultados positivos del estudio de búsqueda de dosis de fase 1/2 que evalúa la seguridad, la farmacocinética y la actividad clínica de rilzabrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton oral en fase de investigación, en adultos con trombocitopenia inmunitaria fuertemente pretratada (ITP) se publicaron en el New England Journal of Medicine.
Los resultados demuestran que el tratamiento con rilzabrutinib condujo a un aumento rápido y duradero del recuento de plaquetas y respaldan un perfil de seguridad aceptable. Sanofi está investigando la seguridad y eficacia de rilzabrutinib dos veces al día (400 mg) para adultos y adolescentes con PTI crónica en el estudio clínico de fase 3 en curso LUNA 3, iniciado en abril de 2021.
David Kuter, director de hematología clínica en el Hospital General de Massachusetts y profesor de medicina en la Escuela de Medicina de Harvard, autor principal del estudio, dijo: “Actualmente, no hay recomendaciones de tratamiento estándar para pacientes con PTI con múltiples recaídas. A pesar de los avances en las opciones de tratamiento a lo largo de los años, algunos pacientes siguen siendo refractarios a las terapias existentes y la remisión duradera sigue siendo difícil de lograr. La tirosina quinasa de Bruton es una molécula de señalización crítica en el sistema inmunológico que está involucrada en ciertas enfermedades mediadas por el sistema inmunológico, y nuestra investigación sugiere que apuntar a BTK puede representar un enfoque prometedor para abordar la causa subyacente de la PTI".
Por su parte, Dietmar Berger, director global de desarrollo clínico y director médico de Sanofi, indicó: “Nos complace compartir estos alentadores primeros resultados clínicos a través de esta publicación. Estos hallazgos demuestran una respuesta clínicamente significativa en pacientes con PTI difíciles de tratar que recibieron una mediana de cuatro tratamientos previos para la PTI. Además, la población general del estudio, que también incluía pacientes menos refractarios, mostró una respuesta numéricamente superior.
Rilzabrutinib podría convertirse en una terapia inhibidora de BTK de primera clase con el potencial de aumentar el recuento de plaquetas de forma rápida y duradera para las personas con PTI”.
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