Comunicado. Telix Pharmaceuticals anunció que la FDA otorgó la designación de medicamento huérfano (ODD) para TLX66 (90 Y-besilesomab), para el tratamiento de acondicionamiento previo al trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH).
La concesión de un ODD para TLX66 califica a Telix para varios incentivos de desarrollo de fármacos, que pueden incluir la exclusividad de mercado administrada por la FDA durante siete años, exención de las tarifas de usuario de medicamentos recetados de la autoridad sanitaria estadounidense y créditos fiscales para I+D y costos de desarrollo clínico.
El acondicionamiento de la médula ósea se realiza antes del TPH, un procedimiento en el que se eliminan las células de la médula ósea del paciente y se reemplazan por células madre (células que pueden convertirse en diferentes tipos de células), para estimular la producción de nueva médula ósea que produce células sanguíneas sanas. Los regímenes de acondicionamiento tradicionales se asocian con morbilidad y mortalidad por quimioterapia, lo que limita su uso particularmente en enfermedades pediátricas y raras.
TLX66 tiene el potencial de aumentar la profundidad del acondicionamiento, eliminando así células adicionales que causan enfermedades. Además, el potencial de TLX66 para reducir la toxicidad de los regímenes de acondicionamiento existentes podría aumentar la cantidad de pacientes elegibles para trasplante.
Colin Hayward, director médico de Telix, dijo: “La concesión de una designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para TLX66, combinada con datos alentadores recientes de estudios previos en neoplasias hematológicas y enfermedades autoinmunes, proporciona un fuerte impulso para avanzar en nuestros planes de desarrollo para TLX66. Este tratamiento tiene una aplicación potencial en una serie de cánceres hematológicos y enfermedades raras y potencialmente también en el futuro para el acondicionamiento para terapias celulares y génicas”.
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