Comunicado. CSL Behring anunció que la FDA aprobó Hemgenix (etranacogén dezaparvovec-drlb), la primera y única terapia génica para adultos apropiados con hemofilia B.
Hemgenix está aprobado para el tratamiento de adultos con hemofilia B que actualmente usan terapia de profilaxis con factor IX, o tienen hemorragia actual o histórica que pone en peligro la vida o tienen episodios de sangrado espontáneos graves repetidos. En el ensayo clínico en curso, Hemgenix redujo la tasa de hemorragias anuales y el 94% de los pacientes interrumpieron la profilaxis con factor IX y permanecieron sin profilaxis.
“Como parte de nuestra promesa a los pacientes, CSL se compromete a brindar soluciones innovadoras y revolucionarias para abordar las necesidades médicas no satisfechas, y estamos orgullosos de presentar la próxima ola de medicamentos innovadores para las personas que viven con hemofilia B. Reconocemos y agradecemos a todos los participantes, científicos e investigadores del ensayo, sin los cuales este importante logro no hubiera sido posible, y esperamos ver el impacto positivo de Hemgenix en la comunidad de hemofilia B”, dijo Paul Perreault, director de CSL.
La aprobación de la FDA está respaldada por los resultados del ensayo HOPE-B en curso, el ensayo de terapia génica más grande en hemofilia B hasta la fecha. Los resultados del estudio demostraron que Hemgenix permitió a los pacientes producir una actividad media del factor IX del 39% a los seis meses y del 36.7% a los 24 meses después de la infusión. De siete a 18 meses después de la infusión, la tasa de sangrado anualizada ajustada (ABR) promedio para todos los sangrados se redujo en un 54% en comparación con el período inicial de seis meses con la terapia de reemplazo profiláctico de factor IX.
Además, el 94% (51 de 54) de los pacientes tratados con Hemgenix interrumpieron el uso de la profilaxis y permanecieron libres de la terapia de profilaxis de rutina continua anterior. Los efectos secundarios más comunes (incidencia ≥5%) fueron aumento de las enzimas hepáticas, dolor de cabeza, niveles elevados de una determinada enzima en la sangre, síntomas similares a los de la gripe,
“CSL se enorgullece de haber estado a la vanguardia en el suministro de medicamentos que cambian la vida para enfermedades raras durante más de un siglo. La aprobación histórica de hoy se basa en nuestra promesa de dar prioridad a los pacientes en todo lo que hacemos para descubrir, desarrollar y ofrecer productos bioterapéuticos y vacunas que satisfagan sus necesidades”, dijo Bill Mezzanotte, director de investigación y desarrollo y director médico de CSL.
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