Comunicado. Vertex anunció que la FDA aprobó KALYDECO (ivacaftor) para su uso en niños con fibrosis quística (FQ) desde un mes de vida tienen al menos una mutación en su gen regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR).
“Es importante tratar la causa subyacente de la FQ lo antes posible, y esta aprobación, la primera para un modulador de CFTR en este grupo de edad, significa que las familias ahora tendrán un medicamento para los bebés elegibles”, dijo Carmen Bozic, vicepresidente ejecutivo de Desarrollo mundial de medicamentos y Asuntos Médicos, y directora médica de Vertex.
La aprobación fue respaldada por una cohorte en el estudio abierto de Fase 3 de 24 semanas para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinamia de ivacaftor en sujetos con FQ menores de 24 meses de edad y que tienen una mutación de CFTR. Esta cohorte demostró un perfil de seguridad similar al observado en niños mayores y adultos.
KALYDECO fue aprobado por primera vez en 2012 y está disponible en más de 30 países.
Vertex informó que la FQ es una enfermedad genética rara que acorta la vida y que afecta a más de 88 mil personas en todo el mundo. Es un padecimiento multiorgánico progresivo que afecta los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos paranasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo. Es causada por una proteína CFTR defectuosa y/o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR.
Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada padre, para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética.
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