Comunicado. Roche anunció nuevos datos a largo plazo para Evrysdi (risdiplam) de la extensión abierta (n=50) del estudio fundamental FIREFISH, lo que refuerza su perfil sostenido de eficacia y seguridad en niños con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1.
FIREFISH es un estudio de dos partes en bebés de uno a siete meses de edad en el momento de la inscripción. Después de cuatro años de tratamiento con Evrysdi, muchos de los bebés, ahora niños pequeños, continuaron mejorando su capacidad para sentarse, pararse y caminar sin apoyo. Todos los niños tratados con Evrysdi que estaban vivos en el momento del análisis primario seguían vivos a los 48 meses.
Además, la mayoría de los bebés mantuvieron su capacidad para alimentarse por la boca y tragar hasta el mes 48. La función motora se evaluó mediante la Escala de motricidad gruesa de las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley, tercera edición (BSID-III) y el Examen neurológico infantil de Hammersmith. (HINE-2) y las habilidades se mantuvieron o mejoraron durante cuatro años de tratamiento con Evrysdi. Sin tratamiento, no se espera que los niños con AME Tipo 1 vivan más de dos años de edad y nunca podrán sentarse sin apoyo.
Evrysdi es el primer y único modificador de empalme de pre-ARNm de molécula pequeña que se dirige a la neurona motora de supervivencia-2 (SMN2) para el tratamiento de la AME, y se puede administrar en casa en forma líquida por vía oral o por sonda de alimentación.
“La independencia que surge al sentarse, pararse y caminar es transformadora para los niños con AME y sus familias, y nos alienta mucho la forma en que estas habilidades aumentaron durante los cuatro años de tratamiento con Evrysdi para muchos niños en este estudio. Nueve de cada 10 pacientes en nuestros estudios siguen tomando Evrysdi a largo plazo y estos datos subrayan su importancia como una opción para las personas con AME en una amplia gama de edades y tipos de enfermedades”, dijo Levi Garraway, director médico y director de desarrollo global de productos.
Ningún evento adverso (EA) relacionado con el tratamiento llevó a la interrupción del tratamiento o al retiro del estudio, y la tasa disminuyó en 7% entre el primer y el cuarto período de 12 meses. Los más frecuentes fueron pirexia (62%), infección del tracto respiratorio superior (62%) y neumonía (48%). La tasa de hospitalizaciones disminuyó durante el periodo de estudio.
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