Comunicado. Ambas compañías anunciaron la formación de una nueva colaboración estratégica para avanzar en múltiples terapias génicas para el tratamiento de enfermedades neurológicas.
La colaboración incluye el programa preclínico de terapia génica GBA1 administrado por vía intravenosa de Voyager para la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades mediadas por GBA1, que combina una carga útil de reemplazo del gen GBA1 con cápsidas novedosas de TRACER TM (Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific Expression of RNA) de Voyager.
Además, ambas compañías acordaron colaborar en tres nuevos programas de terapia génica dirigidos a objetivos raros del sistema nervioso central (SNC), cada uno de los cuales también aprovecha las novedosas cápsidas TRACER de Voyager. La colaboración se basa en la asociación estratégica de los datos entre Neurocrine y Voyager, y continúa combinando la experiencia de Voyager en el descubrimiento de cápsidas novedosas, el diseño de carga útil y la neurofarmacología con la experiencia de Neurocrine en neurociencia y el desarrollo clínico y comercial de terapias para pacientes que padecen enfermedades neurológicas graves.
“Esta nueva colaboración con Voyager que abarca enfermedades mediadas por GBA1, como la enfermedad de Parkinson y de Gaucher, complementa nuestra colaboración existente en torno a la ataxia de Friedreich y otros objetivos del SNC, estableciendo la base para una sólida franquicia de terapias génicas de próxima generación que utilizan las cápsidas TRACER de Voyager para tratar enfermedades graves. enfermedades neurológicas. Creemos que la terapia génica GBA1 tiene el potencial de desempeñar un papel transformador en el futuro tratamiento de la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades neurológicas graves”, dijo Jude Onyia, director científico de Neurocrine Bioscience.
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