Comunicado. SpliSense, empresa biofarmacéutica que desarrolla terapias transformadoras que alteran el ARNm para la fibrosis quística y otras enfermedades pulmonares, anunció que la FDA y EMA han otorgado la designación de fármaco huérfano (ODD) a SPL84-23-1, un oligonucleótido antisentido (ASO) dirigido a la mutación 3849 en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) asociado con una forma grave de enfermedad pulmonar por fibrosis quística.
La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a un medicamento o producto biológico destinado a tratar una enfermedad o afección poco común, que generalmente incluye una enfermedad o afección que afecta a menos de 200 mil personas en Estados Unidos para ensayos clínicos calificados, exenciones de ciertas tarifas de solicitud de la FDA y el potencial de siete años de exclusividad de marketing en caso de aprobación regulatoria.
La EMA es una agencia descentralizada de la Unión Europea responsable de la evaluación científica, la supervisión y el seguimiento de la seguridad de los medicamentos en la UE. La designación huérfana es un estado asignado a un medicamento destinado a ser utilizado contra una enfermedad poco común. Los medicamentos huérfanos se benefician de 10 años de exclusividad comercial e incentivos adicionales.
“Las designaciones de huérfano que recibimos para nuestro candidato a fármaco líder tanto de la FDA como de la EMA son hitos importantes para abordar las necesidades urgentes e insatisfechas de los pacientes que viven con fibrosis quística. Esperamos iniciar el ensayo clínico con SPL84-23, que se espera que comience a mediados de 2022 en varios centros de Estados Unidos, Europa e Israel”, dijo Gili Hart, CEO de SpliSense.
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