Comunicado. La compañía española Connecta Therapeutics recibió la aprobación de medicamento huérfano de la EMA para el tratamiento del síndrome X frágil, la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria.
La empresa está acelerando el desarrollo de la molécula para empezar los estudios clínicos en 2022 y logró este hito después de recaudar más de tres mde entre financiación pública y privada. Actualmente, el síndrome X frágil no tiene cura.
El medicamento, denominado CTH120, permitirá abordar el origen de la patología mediante una estrategia terapéutica innovadora basada en la modulación de la neuroplasticidad.
Jordi Fàbrega, cofundador y consejero delegado de Connecta Therapeutics, explicó que “promover los tratamientos de enfermedades minoritarias es una prioridad de salud pública ya que existen cerca de 7,000 enfermedades raras que afectan al 7% de la población mundial”. Para Connecta Therapeutics, este reconocimiento “ayudará a acelerar el desarrollo científico y de negocio de la compañía y facilitará el inicio de nuevas líneas de investigación en el campo de las enfermedades del sistema nervioso central”.
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