Comunicado. BioMarin Pharmaceutical anunció que la FDA aceptó la Solicitud de Nuevo Medicamento (sNDA) complementario para VOXZOGO (vosoritide) inyectable para expandir el tratamiento en Estados Unidos e incluir a niños menores de cinco años con acondroplasia. Cabe indicar que la acondroplasia es la forma más común de baja estatura desproporcionada.
“Nos complace que la FDA haya aceptado nuestra sNDA y estamos trabajando en estrecha colaboración con la agencia para facilitar la finalización de la revisión de manera oportuna. Actualmente no hay tratamientos farmacológicos aprobados en Estados Unidos para niños menores de cinco años con acondroplasia y esta aprobación podría extender potencialmente el acceso a este sector, cuyas placas de crecimiento no están cerradas”, indicó Hank Fuchs, presidente de I&D mundial en BioMarin.
La sNDA está respaldada por los resultados de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de fase 2, que demostró perfiles de seguridad y eficacia similares en niños menores de cinco años en comparación con los de cinco años o más.
Cabe recordar que, en enero, la EMA validó la solicitud de BioMarin para la extensión de la indicación de VOXZOGO para tratar a niños menores de dos años con acondroplasia, elegibles para el tratamiento de la acondroplasia.
VOXZOGO está aprobado en Estados Unidos y está indicado para aumentar el crecimiento lineal en pacientes pediátricos con acondroplasia de cinco años de edad y mayores con epífisis abiertas. Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en una mejora en la velocidad de crecimiento anualizada. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en los ensayos de confirmación. Para cumplir con este requisito posterior a la comercialización, BioMarin tiene la intención de utilizar los estudios de extensión abiertos en curso en comparación con la historia natural disponible.
El tratamiento también está aprobado en la Unión Europea, Brasil y Australia en niños de dos años de edad con acondroplasia y mayores, con placas de crecimiento abiertas. También está aprobado en Japón en niños desde el nacimiento que tienen acondroplasia con placas de crecimiento abiertas.
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