Comunicado. La FDA y los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos anunciaron el lanzamiento de la Ruta Crítica para Enfermedades Neurodegenerativas Raras (CP-RND), una asociación público-privada destinada a avanzar en la comprensión de este tipo de padecimiento y fomentar el desarrollo de tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades que se incluyen en la definición.
La FDA y los NIH han seleccionado al Critical Path Institute (C-Path) como organizador de esta asociación.
“Existe una necesidad crucial de desarrollar nuevos tratamientos que puedan mejorar y extender la vida de las personas diagnosticadas con enfermedades neurodegenerativas raras, incluida la ELA. La colaboración entre los sectores público y privado puede acelerar el progreso para abordar esta necesidad urgente”, dijo Hilary Marston, directora médica de la FDA.
Y agregó: “La asociación que anunciamos aprovechará la experiencia compartida de todos los participantes para crear un camino hacia nuevos avances en el tratamiento de estas enfermedades. Esperamos trabajar con NIH, C-Path y otros organismos públicos y socios privados para llevar a cabo este importante esfuerzo”.
Por su parte, Walter Koroshetz, director de la Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS), parte de los NIH, dijo: “Esta asociación público-privada reunirá a toda la comunidad de ELA para desarrollar estrategias y enfoques novedosos para el desarrollo de terapias y pruebas clínicas con el objetivo de producir finalmente un tratamiento que detenga la trágica progresión de la ELA”.
Cabe mencionar que C-Path convocará la asociación, reuniendo a expertos en enfermedades neurodegenerativas raras, incluidas, entre otras, comunidades de pacientes, organizaciones de defensa y entidades privadas. Las áreas de enfoque incluirán el desarrollo de fármacos centrados en el paciente y la utilización de la plataforma de datos y análisis del acelerador de curas de enfermedades raras (RDCA-DAP) financiada por la FDA para reunir datos científicos sobre enfermedades neurodegenerativas raras para facilitar la caracterización de las enfermedades neurodegenerativas y su historia natural, la identificación de objetivos moleculares para enfermedades neurodegenerativas y una mayor eficiencia, previsibilidad y productividad del desarrollo clínico de terapias.
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