Agencias. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA recomendó nueve fármacos para su aprobación, entre los que se encuentra la terapia génica Upstaza (eladocagene exuparvovec), primer medicamento destinado a tratar a pacientes adultos y pediátricos con deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC), un trastorno genético ultra raro que afecta al sistema nervioso.
La deficiencia de AADC es una enfermedad genética hereditaria que, generalmente, se manifiesta dentro del primer año de vida. Es causada por cambios en el gen que produce la enzima AADC que se necesita para producir ciertas sustancias vitales para el funcionamiento normal del cerebro y los nervios, incluidas la dopamina y la serotonina.
A su vez, el comité de la EMA adoptó una recomendación para la autorización de comercialización de Cevenfacta (eptacog beta [activado]) para el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia congénita.
Por otro lado, el fármaco Xenpozyme (olipudase alfa) recibió una opinión positiva para el tratamiento de dos tipos de patología de Niemann-Pick, un trastorno metabólico raro causado por la deficiencia de esfingomielinasa ácida (ASMD). Se trata del primer tratamiento específico de ASMD y fue respaldado a través del esquema PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, su plataforma para un diálogo temprano y mejorado con los desarrolladores de nuevos fármacos prometedores que abordan necesidades médicas no satisfechas.
De igual modo, la agencia adoptó una opinión positiva en circunstancias excepcionales para Zokinvy (ionafarnib), el primer tratamiento para niños con síndromes progeroides, una enfermedad genética ultra rara que causa envejecimiento prematuro y muerte.
Kinpeygo (budesonida), un medicamento híbrido indicado para el tratamiento de la nefropatía primaria por inmunoglobulina A en adultos, recibió también una opinión positiva del CHMP. Los medicamentos híbridos se basan, en parte, en los resultados de pruebas preclínicas y ensayos clínicos de un producto de referencia ya autorizado y, en parte, en nuevos datos.
También cuatro genéricos recibieron una opinión positiva: Ertapenem SUN (ertapenem), destinado al tratamiento de infecciones bacterianas sensibles a ertapenem; Ganirelix Gedeon Richter (ganirelix), para la prevención de la ovulación prematura en mujeres que reciben tratamiento de fertilidad y que se someten a estimulación ovárica; sitagliptina/clorhidrato de metformina Accord (clorhidrato de sitagliptina/metformina), para la diabetes tipo 2; y Sugammadex Fresenius Kabi (sugammadex), destinado a revertir el bloqueo neuromuscular inducido por rocuronio o vecuronio.
Finalmente, la agencia adoptó una opinión positiva para el uso de Cosentyx (secukinumab), en monoterapia o en combinación con metrotexato, en las categorías de artritis idiopática juvenil, relacionada con entesitis y psoriásica juvenil en pacientes a partir de seis años con respuesta inadecuada o que no pueden tolerar el tratamiento convencional.
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