Comunicado. Novartis anunció que el ensayo pivotal de fase III APPLY-PNH cumplió sus dos criterios de valoración principales, demostrando que la monoterapia oral en investigación con iptacopan fue superior a las terapias anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) en adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) experimentar anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C5s. Los resultados detallados se presentarán en una próxima reunión médica y se incluirán como parte de las presentaciones regulatorias globales en 2023.
Los resultados principales mostraron un aumento estadística y clínicamente significativo en la proporción de pacientes tratados con iptacopan (200 mg dos veces al día) que lograron aumentos del nivel de hemoglobina de 2 g/dl o más desde el inicio sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas, en comparación con terapias anti-C5, un criterio principal de valoración del estudio. Además, hubo un aumento estadísticamente significativo y clínicamente significativo en la proporción de pacientes en el brazo de iptacopan que lograron niveles de hemoglobina de 12 g/dl o más sin necesidad de transfusiones de sangre a las 24 semanas, en comparación con las terapias anti-C5, también un factor primario. punto final del estudio. Iptacopan fue bien tolerado con un perfil de seguridad favorable consistente con los datos previamente informados.
“Estos resultados positivos principales de la Fase III resaltan el potencial de cambio de práctica del iptacopan para los pacientes que sufren de anemia debilitante y la carga de las transfusiones de sangre de por vida como resultado de la PNH. Esperamos discutir los datos con los reguladores para que podamos ofrecer este inhibidor alternativo de la vía del complemento, el primero en su clase, como la primera monoterapia oral para las personas que viven con PNH”, dijo Shreeram Aradhye, presidente de Desarrollo Global de Medicamentos y director médico de Novartis.
Además, el iptacopan se está estudiando en ensayos de fase III para las enfermedades renales mediadas por el complemento (CMKD), glomerulopatía C3 (APPEAR-C3G [NCT04817618]), nefropatía IgA (APPLAUSE-IgAN [NCT04578834]) y síndrome urémico hemolítico atípico (APPELHUS [ NCT04889430]), así como en una serie de indicaciones adicionales en la Fase II.
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